Medicina
L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la designazione di terapia breakthrough a Ofatumumab ( Arzerra ) per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( anche detta leucemia linfocitica cronica ).
La designazione si applica all'utilizzo di Ofatumumab in combinazione con Clorambucile ( Leukeran ) nei pazienti con leucemia linfatica cronica non-trattati o non-adatti alla terapia a base di Fludarabina.
Ofatumumab è un anticorpo monoclonale umano che ha come bersaglio la proteina CD20.
La designazione della terapia breakthrough è stata ideata dalla FDA nel 2012 nell’ambito del Safety and Innovation Act. Permette un accelerato sviluppo e una rapida revisione dei farmaci con un potenziale per il trattamento di condizioni mediche gravi o pericolose per la vita. Si applica ai farmaci che nella ricerca preliminare hanno dimostrato un significativo miglioramento in almeno un endpoint clinicamente significativo, rispetto alle terapie disponibili.
La concessione dell’iter accelerato per Ofatumumab è avvenuta sulla base dei risultati di uno studio clinico di fase 3, randomizzato, che ha incluso più di 400 pazienti con leucemia linfatica cronica, non-trattati in precedenza.
Un totale di 447 pazienti sono stati arruolati nello studio. Un miglioramento nella sopravvivenza libera da progressione di 9.3 mesi è stato osservato nei pazienti assegnati in modo casuale alla terapia di combinazione Ofatumumab e Clorambucile, rispetto ai pazienti randomizzati al solo Clorambucile.
Non sono emersi risultati inattesi relativi alla sicurezza. Gli eventi avversi gravi più comuni entro 60 giorni dall'ultimo trattamento sono stati: neutropenia, anemia, polmonite, e piressia. Le reazioni da infusione sono stati lievi o moderate, con il 3% di reazioni all'infusione segnalate come gravi.
La leucemia linfatica cronica è la forma più comune di leucemia negli adulti. In base a stime della American Cancer Society ( ACS ), nel corso del 2013 ci saranno più di 15.680 nuovi casi di leucemia linfatica cronica e più di 4.580 morti, nei soli Stati Uniti. ( Xagena
Fonte: GSK, 2013
XagenaHeadlines2013
