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Malattia di Crohn: Darvadstrocel per il trattamento delle fistole perianali complesse


Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell'Agenzia europea per i medicinali ( EMA ), insieme al Comitato per le Terapie Avanzate ( CAT ), ha espresso parere positivo sulla molecola sperimentale Cx601 ( Darvadstrocel ).

L’indicazione di Cx601 è prevista per il trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva o lievemente attiva, nel caso in cui le fistole abbiano mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica.
Cx601 è una terapia con cellule staminali allogeniche.

Cx601 è stato valutato dal CAT, la Commissione scientifica dell’EMA specializzata per i Medicinali per le Terapie Avanzate ( ATMP ), come le terapie geniche e cellulari.

L’opinione positiva del CHMP si è basata sui risultati dello studio pivotale di fase III ADMIRE-CD.
Lo studio ADMIRE-CD è uno studio di fase III randomizzato e controllato, in doppio cieco, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza della molecola sperimentale Cx601.
I risultati a 24 settimane, pubblicati su The Lancet, hanno dimostrato che Cx601 ha raggiunto la superiorità statisticamente significativa rispetto al gruppo di controllo nell’endpoint primario di efficacia combinata.
Inoltre, la frequenza e la tipologia di eventi avversi correlati al trattamento ( non-gravi e gravi ) e il numero d’interruzioni dovute a eventi avversi, le più comuni delle quali erano ascessi anali e proctalgia, erano comparabili tra Cx601 e i bracci di controllo.

Ulteriori dati di follow-up hanno indicato che Cx601 ha mantenuto la remissione a lungo termine nel trattamento delle fistole anali complesse refrattarie nei pazienti con malattia di Crohn per 52 settimane.

Le fistole perianali complesse sono considerate una delle complicazioni più debilitanti della malattia di Crohn, che causano intenso dolore e gonfiore, infezione e incontinenza.
Nonostante le terapie disponibili e i progressi della chirurgia, le fistole perianali complesse restano per il medico ancora molto problematiche da trattare ed hanno un impatto significativamente negativo sulla qualità di vita del paziente.

Con remissione combinata s'intende la chiusura clinica di tutte le fistole trattate ( assenza di drenaggio nonostante una delicata compressione effettuata con le dita ) e assenza di raccolta ( superiore a 2 cm ) confermata dalla risonanza magnetica. ( Xagena )

Fonte: Takeda, 2017

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