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MEDI-551 ha ottenuto dall’FDA lo stato di farmaco orfano per la neuromielite ottica


L’Autorità regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha assegnato lo status di farmaco orfano a MEDI-551 come trattamento dei pazienti con neuromielite ottica ( NMO ), così come disturbi dello spettro della neuromielite ottica ( NMOSD ).

La neuromielite ottica è una rara, grave, malattia autoimmune del sistema nervoso centrale in cui il sistema immunitario attacca le cellule sane, principalmente a livello dei nervi ottici e del midollo spinale, causando gravi danni.

Non vi è attualmente alcuna cura o farmaco approvato per questa condizione, che colpisce circa 5 persone su 100.000, causando sintomi come una grave debolezza muscolare e paralisi, perdita della vista, insufficienza respiratoria, alterazioni della funzione dell’intestino e della vescica, e dolore neuropatico.

MEDI-551 è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega con alta affinità a CD19, una proteina espressa su una vasta gamma di cellule B, tra cui alcune cellule B chiamate plasmablasti.

E’ stato dimostrato che i pazienti con neuromielite ottica e disturbi dello spettro della neuromielite ottica sviluppano anticorpi contro la proteina aquaporina-4, e questi anticorpi svolgono un ruolo chiave nella patogenesi della neuromielite ottica.
MEDI-551 ha come target diretto le cellule che producono questi anticorpi, con conseguente deplezione.

MEDI-551 è attualmente in fase di sviluppo clinico IIb per la neuromielite ottica e disturbi dello spettro della neuromielite ottica; è anche in valutazione in uno studio di fase II per il linfoma diffuso a cellule B. ( Xagena )

Fonte: AstraZeneca, 2016

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