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Midostaurina ha ricevuto la designazione di terapia fortemente innovativa da parte della FDA per la leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con FLT3 mutato


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la designazione di terapia innovativa a PKC412 ( Midostaurina ).
Midostaurina è un trattamento sperimentale per gli adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione in FLT3, come rilevato da un test approvato dalla FDA, e che sono idonei a ricevere la chemioterapia standard di induzione e di consolidamento.

La designazione di Therapy Breakthrough ( terapia fortemente innovativa ) per Midostaurina si basa principalmente sui risultati dello studio clinico di fase III, RATIFY.
Questo studio è stato presentato al 57° American Society of Hematology ( ASH ) Annual Meeting.

I pazienti che hanno ricevuto Midostaurina e chemioterapia standard di induzione e di consolidamento hanno sperimentato un significativo miglioramento nella sopravvivenza generale ( hazard ratio, HR=0.77; p = 0.0074 ), rispetto a coloro che avevano ricevuto la sola chemioterapia standard di induzione e di consolidamento.

La sopravvivenza globale mediana per i pazienti nel gruppo di trattamento Midostaurina è stata pari a 74.7 mesi ( intervallo di confidenza [ IC ] 95%: 31.7, non-raggiunto ), rispetto a 25.6 mesi ( IC 95%: 18.6, 42.9 ) per i pazienti nel gruppo placebo.

Nessuna differenza statisticamente significativa è stata osservata nel tasso globale di eventi avversi ematologici e non-ematologici di grado 3 o superiore nel gruppo di trattamento Midostaurina, rispetto al gruppo placebo.

In totale sono stati segnalati 37 decessi, senza alcuna differenza tra i gruppi.

Secondo l’Agenzia regolatoria statunitense, FDA, la designazione di terapia Breakthrough ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci per il trattamento di malattie gravi o pericolose per la vita, qualora la terapia abbia dimostrato un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su almeno un endpoint clinicamente significativo.

Negli Stati Uniti, circa 20.000 persone, nel 2015, hanno avuto diagnosi di leucemia mieloide acuta; nella maggioranza dei casi si trattava di adulti.
Circa un terzo dei pazienti con leucemia mieloide acuta trasporta una mutazione nel gene FLT3, che è associata a esiti meno favorevoli e a una sopravvivenza più breve, rispetto a quelli senza la mutazione.
FLT3 ( tirosina chinasi-3 FMS-simile ) è un recettore tirosinchinasico. La Midostaurina è il primo farmaco che ha come bersaglio FLT3.

La Midostaurina è in fase di sviluppo clinico nel trattamento della mastocitosi sistemica aggressiva / leucemia mastocitaria. ( Xagena2016 )

Fonte: Novartis 2016

XagenaHeadlines2016



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