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Mieloma multiplo recidivato o refrattario: autorizzata l’immissione in commercio condizionata di Carvykti, una terapia CAR-T, nell'Unione Europea


La Commissione europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione condizionata per Carvykti ( Ciltacabtagene autoleucel; Cilta-cel ) nel trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno ricevuto almeno tre precedenti terapie e che hanno riscontrato un peggioramento durante l'ultima terapia.

Il mieloma multiplo è una neoplasia maligna delle plasmacellule che producono un'immunoglobulina monoclonale e invadono e distruggono il tessuto osseo adiacente.
Frequenti manifestazioni comprendono lesioni litiche nelle ossa che causano dolore e/o fratture, insufficienza renale, ipercalcemia, anemia e infezioni ricorrenti.
La diagnosi richiede in genere la dimostrazione della proteina M ( talvolta presente nelle urine e non nel siero ma raramente assente totalmente ) e/o della proteinuria a catene leggere e di un eccesso di plasmacellule nel midollo osseo.
Il trattamento specifico in genere comprende una combinazione di chemioterapia convenzionale, corticosteroidi, e uno o più degli agenti più recenti, come gli inibitori del proteasoma, gli agenti immunomodulanti, o gli anticorpi monoclonali.

Ciltacabtagene autoleucel, il principio attivo di Carvykti, è una terapia CAR-T, che consiste nella raccolta e nella modifica delle cellule T immunitarie del paziente per creare un trattamento personalizzato.

CARTITUDE-1 è lo studio principale su cui si basa l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata.
Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Ciltacabtagene-autoleucel in 179 pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che avevano ricevuto almeno tre precedenti terapie, tra cui un immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che non rispondevano all’ultimo regime di trattamento.
Circa il 98% dei pazienti arruolati nello studio ha risposto al trattamento in modo duraturo ( periodo senza segni o sintomi di malattia dopo il trattamento ). Circa l'80% ha mostrato una risposta completa ( assenza di segni della malattia ),

Le reazioni avverse più comuni riscontrate sono state: sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), che si manifesta con febbre alta e sintomi simil-influenzali, infezioni ed encefalopatia. Le conseguenze della sindrome CRS possono essere pericolose per la vita e, in alcuni casi, avere un esito fatale.
Altre importanti effetti indesiderati della terapia CAR-T sono state: tossicità neurologica, citopenia prolungata e infezioni gravi. ( Xagena )

Fonte: Janssen Pharmaceutical, 2022

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