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Orkambi sicuro ed efficace per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti con due copie della mutazione F508del


Due studi clinici di fase III hanno valutato un trattamento di combinazione in pazienti affetti da fibrosi cistica.
I risultati hanno mostrato che l’associazione Lumacaftor e Ivacaftor ( Orkambi ) è sicura per i pazienti omozigoti per F508del, la mutazione genetica più comune nella fibrosi cistica.
L’associazione riduce anche il tasso di esacerbazioni polmonari.

Negli Stati Uniti sono circa 8.500 i pazienti che potrebbero trarre beneficio dall’associazione.

Il trattamento combinato con Ivacaftor e Lumacaftor è stato valutato in 1.108 pazienti di 12 anni di età o più anziani in diversi Centri negli Stati Uniti.
I pazienti sono stati trattati per un totale di 24 settimane.

Sono state valutate due dosi di Lumacaftor, 600 mg o 400 mg al giorno, con 250 mg di Ivacaftor.

In entrambi i gruppi di trattamento è stata osservata una riduzione dei sintomi della fibrosi cistica.

E’ stato riscontrato tra i pazienti trattati un miglioramento dal 2.6% al 4.0% nel volume espiratorio forzato in un secondo ( FEV1 ), che corrispondeva a un miglioramento dal 4.3% al 6.7% rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Il trattamento combinato ha anche ridotto il tasso di esacerbazioni polmonari dal 30% al 39% rispetto al gruppo placebo.

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), e quella europea EMA ( European Medcines Agency ) avevano approvato Ivacaftor ( Kalydeco ) nel trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 6 anni fibrosi cistica che avevano una delle seguenti mutazioni di gating ( di classe III ) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
Il nuovo studio ha invece dimostrato che la combinazione di Ivacaftor e Lumacaftor è di ausilio per i pazienti omozigoti per F508del, la mutazione più comune della fibrosi cistica. ( Xagena )

Fonte: The New England Journal of Medicine, 2015

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