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Pepaxto, un farmaco per il mieloma ritirato dal mercato pochi mesi dopo l'approvazione a causa dell'aumentata incidenza di mortalità


Pochi mesi dopo che la FDA ( Food and Drug Administration ) aveva concesso l'approvazione accelerata del suo farmaco per il mieloma, Oncopeptides ha ritirato dal mercato Pepaxto a base di Melfalan flufenamide ( Melflufen ).

La decisione fa seguito a una sospensione disposta dalla FDA degli studi clinici del farmaco dopo che i dati di uno studio di conferma avevano mostrato un aumento del rischio di mortalità nei pazienti trattati con Melflufen.

Lo studio di fase III OCEAN ha confrontato Melflufen più Desametasone versus Pomalidomide più Desametasone nei pazienti con mieloma multiplo triplo refrattario.
Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario di sopravvivenza libera da progressione, ma un'analisi riguardante la sopravvivenza globale ( un endpoint secondario ) ha favorito il braccio controllo ( hazard ratio, HR=1.104 ).

Secondo l'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA, lo studio OCEAN di fase III non ha soddisfatto i criteri di uno studio di conferma.

Melflufen aveva ricevuto l'approvazione accelerata alla fine di febbraio 2021 come trattamento di quinta linea per il mieloma recidivante / refrattario, compreso il fallimento di tre classi di farmaci per il mieloma ( immunomodulatore, inibitore del proteasoma e anticorpo anti-CD38 ).
Lo studio HORIZON a braccio singolo aveva coinvolto 157 pazienti con malattia recidivante / refrattaria, che avevano ricevuto Melflufen fino a progressione della malattia o fino a tossicità inaccettabile.
La terapia aveva prodotto risposte obiettive in circa un quarto di un sottogruppo di 97 pazienti con malattia tripla refrattaria e quattro regimi precedenti. ( Xagena )

Fonte: Oncopeptides, 2021

XagenaHeadlines2021



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