Medicina
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha assegnato la designazione di Breakthrough Therapy a Eltrombopag ( Promacta / Revolade ) per il trattamento delle citopenie in pazienti con grave anemia aplastica.
Eltrombopag interagisce con il dominio transmembranario del recettore della trombopoietina ( TPO-R ) ed avvia il segnale a cascata simile ma non identico a quello della trombopoietina endogena ( TPO ), inducendo la proliferazione e la differenziazione dei megacariociti dalle cellule progenitrici del midollo osseo.
La designazione di Breakthrough Therapy è uno strumento della FDA finalizzato ad accelerare lo sviluppo e i tempi di approvazione di farmaci che possono trovare impiego in condizioni minaccianti la vita.
La grave anemia aplastica è un raro disordine caratterizzato dalla impossibilità del midollo osseo a produrre cellule ematiche.
Non ci sono, ad oggi, terapie approvate per i pazienti con anemia aplastica grave che non rispondono alla terapia immunosoppressiva.
Di questi pazienti non-responder alla terapia immunosoppressiva, circa il 40% muore a causa di infezioni o di emorragia entro 5 anni dalla diagnosi. ( Xagena )
Fonte: GSK, 2014
XagenaHeadlines2014
