Medicina
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, Food and Drug Administration ( FDA ), ha approvato il primo nuovo farmaco per la SLA ( sclerosi laterale amiotrofica ) in cinque anni, nonostante l'incertezza su quanto sia efficace per i pazienti con questa devastante malattia neuromuscolare progressiva.
Relyvrio ( Fenilbutirrato di sodio / Taurursodiolo ) è stato approvato sulla base di un piccolo studio clinico di fase II che ha mostrato un rallentamento della progressione della malattia.
Tuttavia, alcuni Esperti hanno messo in dubbio l'efficacia del farmaco e questo ha rallentato l'approvazione da parte della FDA.
La FDA prenderà in considerazione i dati dello studio di fase III in corso, che saranno disponibili nel 2024.
Qualora i dati non fossero positivi la Società produttrice ha accettato di ritirarlo dal mercato.
Spesso chiamata malattia di Lou Gehrig ( che prende il nome dal giocatore di baseball che ne morì nel 1941, appena tre anni dopo la sua diagnosi ), la SLA è una malattia del motoneurone.
I motoneuroni sono cellule nervose che attivano tutti i movimenti del corpo, tra cui parlare, camminare, respirare e mangiare. La SLA attacca i motoneuroni, provocandone il deterioramento e infine la morte.
Quando i nervi non attivano più i muscoli, i muscoli diventano deboli, il che porta inevitabilmente alla paralisi. La maggior parte delle persone muore entro due o cinque anni dalla diagnosi di SLA.
Non esiste una cura per la SLA e la sua causa è sconosciuta. La malattia è più comune nelle persone di età superiore ai 60 anni, e gli uomini hanno maggiori probabilità di averla rispetto alle donne. È una malattia rara; negli Stati Uniti si è stimato che circa 31.000 americani avessero la sclerosi laterale amiotrofica.
Ci sono solo due farmaci approvati per trattare i sintomi della SLA negli Stati Uniti. Una pillola, chiamata Rilutek ( Riluzolo ), è arrivata sul mercato nel 1995 e ha dimostrato di allungare l'aspettativa di vita di due o tre mesi. Un'altra pillola, venduta come Radicava, è stata approvata nel 2017 e potrebbe rallentare la progressione della malattia.
Relyvrio, il nuovo farmaco per la SLA, combina il Taurursodiolo ( un integratore che può regolare gli enzimi epatici ) e il Fenilbutirrato di sodio ( un farmaco per i disturbi dell'urea pediatrica con eccessivo accumulo di ammoniaca nell'organismo ).
Si presenta in una polvere che può essere miscelata con acqua o somministrata tramite un tubo di alimentazione.
Relyvrio mira a prevenire la morte dei motoneuroni.
I più comuni effetti collaterali di Relyvrio sono: diarrea, dolore addominale, nausea e infezioni del tratto respiratorio superiore.
L'approvazione del farmaco da parte della FDA si basa sui dati di uno studio di fase II.
La FDA in genere richiede risultati favorevoli da uno studio di fase III prima di concedere l'approvazione. Tuttavia, per malattie gravi con pochi trattamenti, vengono accettati anche dati preliminari, in attesa di dati aggiuntivi.
Nello studio di fase II, 137 pazienti hanno assunto Relyvrio o un placebo. In 24 settimane, coloro che hanno assunto il farmaco hanno ottenuto risultati migliori di 2.32 punti su una scala SLA a 48 punti ( che valuta i sintomi della SLA ) rispetto a coloro che hanno assunto il placebo. Ciò si traduce in un declino più lento di circa il 25% per i pazienti che ricevono il trattamento farmacologico.
In uno studio di estensione in aperto ( in cui i pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione clinica sono stati invitati a continuare ad assumere il farmaco ed essere studiati ), 90 pazienti hanno assunto il farmaco per altri 7 mesi e hanno avuto una mediana di 4.8 mesi in più prima di essere ricoverati in ospedale, essere sottoposti a ventilazione o morire. ( Xagena )
Fonte: Yale Medicine, 2022
XagenaHeadlines2022
