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Roctavian, la prima terapia genica per adulti con emofilia A grave, approvata dalla Commissione Europea


La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata ( CMA ) alla terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il trattamento dell'emofilia A grave ( deficit congenito del Fattore VIII ) nei pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il sierotipo 5 del virus adeno-associato ( AAV5 ).
La CE ha anche approvato la raccomandazione dell'EMA per Roctavian di mantenere la designazione di farmaco orfano, garantendo così un periodo di 10 anni di esclusività di mercato.

Roctavian può potenzialmente offrire un beneficio significativo alle persone affette da grave emofilia A.
L'infusione una tantum è la prima terapia genica approvata per l'emofilia A, e agisce fornendo un gene funzionale progettato per consentire all'organismo di produrre il Fattore VIII da solo senza la necessità di continuare la profilassi dell'emofilia, sollevando così i pazienti dal carico di trattamento rispetto alle terapie attualmente disponibili.
Le persone con emofilia A hanno una mutazione nel gene responsabile della produzione del Fattore VIII, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue.

Si stima che più di 20.000 adulti siano affetti da emofilia A grave in più di 70 Paesi in Europa, Medio Oriente e Africa. Degli 8.000 adulti con emofilia A grave nei 24 Paesi coperti dall'approvazione dell'EMA, ci sono circa 3.200 pazienti che hanno indicazione per Roctavian.

La CE ha basato la sua decisione su un corpo significativo di dati del Programma di sviluppo clinico Roctavian, la terapia genica più studiata per l'emofilia A, compresi i risultati a due anni dello studio globale di fase 3 GENEr8-1.
Lo studio GENEr8-1 ha dimostrato un controllo del sanguinamento stabile e duraturo, inclusa una riduzione del tasso di sanguinamento medio annualizzato ( ABR ) e del tasso di infusione medio annualizzato del Fattore VIII.
Inoltre, i dati hanno incluso cinque e quattro anni di follow-up dalle coorti di dose 6e13 vg/kg e 4e13 vg/kg, rispettivamente, nello studio di fase 1/2 di aumento della dose, in corso.

Un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale ( CMA ) riconosce che il medicinale soddisfa un'esigenza medica non-soddisfatta sulla base di una valutazione positiva del rapporto rischio-beneficio e che il vantaggio per la salute pubblica dell'immediata disponibilità sul mercato supera le incertezze inerenti al fatto che i dati aggiuntivi sono ancora richiesti.
BioMarin fornirà ulteriori dati dagli studi in corso entro i tempi definiti per confermare che i benefici continuano a superare i rischi.
La conversione a un'autorizzazione all'immissione in commercio standard sarà subordinata alla fornitura di dati aggiuntivi dagli studi clinici attualmente in corso su Roctavian, compreso il follow-up a lungo termine dei pazienti arruolati nello studio cardine GENEr8-1, nonché uno studio che sta esaminando l'efficacia e la sicurezza di Roctavian con uso profilattico di corticosteroidi ( Studio 270-303 ).

La designazione di farmaco orfano è riservata ai medicinali che trattano malattie rare ( che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 nell'UE ), pericolose per la vita o cronicamente debilitanti.
I medicinali orfani autorizzati beneficiano di 10 anni di esclusività di mercato, tutelandoli dalla concorrenza di medicinali simili aventi la stessa indicazione terapeutica, che non possono essere commercializzati durante il periodo di esclusiva. ( Xagena )

Fonte: BioMarin, 2022

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