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Trattamento dei pazienti con leucemia mieloide acuta non-trattati, ammissibili alla terapia di induzione standard: Venetoclax ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA


La Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso la designazione di terapia fortemente innovativa ( Breakthrough Therapy ) per il farmaco sperimentale Venetoclax in combinazione con agenti ipometilanti nei pazienti, naive al trattamento, con leucemia mieloide acuta ( AML ) che sono ammissibili alla terapia di induzione standard ( chemioterapia ad alto dosaggio ).
Venetoclax è un inibitore di BCL-2 ( B-cell lymphoma-2 ).

La leucemia mieloide acuta è il tipo più comune di leucemia acuta tra gli adulti. L'età media di un paziente con leucemia mieloide acuta è di circa 67 anni.

La designazione Breakthrough Therapy è stata supportata dai dati di pazienti non-trattati ( naive ), di 65 anni o più anziani, con leucemia mieloide acuta, riportati in uno studio clinico sperimentale.

La leucemia mieloide acuta viene trattata con chemioterapia e l'intensità della chemioterapia dipende dall’età e dallo stato di salute del paziente.
Tuttavia, nessun singolo standard di cura esiste per i pazienti anziani con leucemia mieloide acuta, in quanto non esistono terapie approvate dalla FDA per i pazienti non-eleggibili a ricevere la terapia standard di induzione / chemioterapia intensiva.
Poiché la mortalità correlata alla terapia di induzione per i pazienti di 55 anni di età o più anziani è stata stimata essere pari al 15-20%, questi pazienti sono meglio gestiti con metodi non-intensivi.
Gli agenti ipometilanti sono attualmente utilizzati come monoterapia per il trattamento della leucemia mieloide acuta negli Stati Uniti, come terapia a bassa intensità che può essere appropriata per i pazienti anziani, o per quelli con comorbidità che non tollerano la terapia di induzione standard.

Nel mese di aprile 2015, l’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA, ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy a Venetoclax per il trattamento, in monoterapia, della leucemia linfatica cronica ( CLL ), in pazienti precedentemente trattati ( recidivati / refrattari ) con delezione 17p.
Nel gennaio 2016, l’FDA ha concesso una seconda designazione di Breakthrough Therapy per Venetoclax per il trattamento dei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata o refrattaria al trattamento ( R/R CLL ).

Venetoclax è un inibitore orale di BCL-2. La proteina BCL-2 impedisce l'apoptosi ( morte cellulare programmata ) di alcune cellule, inclusi i linfociti, e può essere iperespressa in alcuni tipi di tumore. ( Xagena )

Fonte: Abbvie, 2016

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