Medicina
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la designazione di farmaco orfano a MYK-461 per il trattamento sintomatico della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva ( oHCM ), un sottoinsieme della cardiomiopatia ipertrofica ( HCM ).
La società produttrice, MyoKardia, ha proposto come prima indicazione di MYK-461 la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.
MYK-461, è un piccola molecola somministrata per via orale disegnata per ridurre l’eccessiva contrattilità del muscolo cardiaco che porta a cardiomiopatia ipertrofica.
Tre studi clinici di fase I sono stati avviati per valutare la capacità di MYK-461 di modulare la miosina cardiaca, misurando la riduzione della contrattilità del muscolo cardiaco tramite ecocardiografia.
La contrattilità miocardica è un importante biomarcatore di cardiomiopatia ipertrofica.
I dati provenienti da due studi di fase 1 hanno indicato che MYK-461 è ben tollerato, con una farmacocinetica dose-correlata.
La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica è un sottoinsieme di un gruppo di forme geneticamente-guidate di insufficienza cardiaca che derivano da difetti biomeccanici nella contrazione del muscolo cardiaco.
Si stima che 630.000 persone negli Stati Uniti presentino una forma di cardiomiopatia ipertrofica.
La cardiomiopatia ipertrofica è definita come un ispessimento inspiegabile delle pareti del cuore. Le conseguenze sono ridotti volumi di sangue e diminuita gittata cardiaca, ridotta capacità del ventricolo sinistro ad espandersi ed elevate pressioni di riempimento.
Questo comporta una ridotta tolleranza allo sforzo e sintomi quali mancanza di respiro e dolore toracico.
La cardiomiopatia ipertrofica è una malattia cronica, e nella maggior parte dei pazienti, la malattia progredisce lentamente e può essere estremamente invalidante.
La cardiomiopatia ipertrofica può anche causare ictus o morte cardiaca improvvisa, ed è la causa più comune di morte cardiaca improvvisa nei giovani.
Al momento non ci sono farmaci approvati per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica. Ai pazienti viene in genere prescritto uno o più farmaci ( tra cui, beta-bloccanti, calcioantagonisti non-diidropiridinici e Disopiramide ) indicati per il trattamento della ipertensione, insufficienza cardiaca o di altri disturbi cardiovascolari.
Per un sottogruppo di pazienti con cardiomiopatia ipertrofica caratterizzata da più avanzata progressione della malattia o con sintomi più pronunciati, l’intervento chirurgico o altri interventi invasivi possono essere opportuni. ( Xagena )
Fonte: MyoKardia 2016
XagenaHeadlines2016
