Medicina
L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ha concesso l'approvazione accelerata a Tabrecta ( Capmatinib ) per il trattamento degli adulti con tumore al polmone non-a-piccole cellule ( NSCLC ) localmente avanzato o metastatico che presentano mutazione skipping ( salto ) dell'esone 14 di MET ( METex14 ).
L’FDA aveva concesso al farmaco la qualifica di terapia fortemente innovativa ( breakthrough therapy ) per questa indicazione.
L'FDA ha anche approvato FoundationOne CDx come diagnostica di accompagnamento per Tabrecta per rilevare le mutazioni che causano lo skipping dell'esone 14 di MET nel tessuto tumorale.
Lo skipping dell'esone 14 di MET si verifica in circa il 3-4% dei casi di tumori NSCLC metastatici di nuova diagnosi negli Stati Uniti, equivalenti a circa 4.000 - 5.000 pazienti all'anno.
La FDA ha basato l'approvazione di Tabrecta sui risultati dello studio di fase 2, non-randomizzato, GEOMETRY multicoorte, che ha incluso adulti con tumore NSCLC metastatico con EGFR wild-type.
Una coorte ha riguardato 97 adulti i cui tumori presentavano mutazioni skipping dell'esone 14 di MET.
La maggior parte dei pazienti ( n = 69 ) aveva subito un trattamento in precedenza.
I pazienti hanno ricevuto Capmatinib alla dose di 400 mg due volte al giorno.
Il tasso di risposta globale ( ORR ) basato sulla valutazione in cieco del Comitato di revisione indipendente ( BIRC ) ha rappresentato l'endpoint primario di efficacia.
La durata della risposta ( DOR ) era un ulteriore endpoint di efficacia.
Il tasso confermato di risposta globale è stato pari a 68% ( IC 95%, 48-84 ) tra i pazienti naive al trattamento e 41% ( IC 95%, 29-53 ) tra coloro che avevano ricevuto un trattamento in precedenza.
La durata mediana della risposta è stata di 12.6 mesi ( IC 95%, 5.5-25.3 ) nel gruppo naive-al-trattamento e 9.7 mesi ( IC 95%, 5.5-13 ) tra i pazienti precedentemente trattati.
Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento comprendevano: edema periferico, nausea, affaticamento, vomito, dispnea e riduzione dell'appetito. ( Xagena )
Source: FDA, 2020
XagenaHeadlines2020
