Medicina
La Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di Tisagenlecleucel ( Kymriah ) per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino a 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) negli adulti, per le forme che non rispondono alle terapie tradizionali.
La terapia CAR-T consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, un tipo di cellule del sistema immunitario, modificarli in modo che possano riconoscere le cellule tumorali e successivamente reinfonderli nel paziente dopo averli fatti replicare.
CAR è è l'acronimo di Chimeric Antigenic Receptor ( recettore chimerico dell’antigene ), la proteina in grado di riconoscere e colpire il tumore attivando le cellule del sistema immunitario.
L'approvazione di Kymriah, sviluppato da Novartis in collaborazione con la Pennsylvania University ( Stati Uniti ), da parte della Commissione UE si basa sulla revisione di due studi clinici di registrazione, JULIET ed ELIANA, che includevano pazienti provenienti da otto Paesi europei.
I principali problemi di sicurezza legati alla somministrazione di cellule CAR-T sono la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), che è una risposta sistemica all'attivazione e alla proliferazione di cellule CAR-T che causa febbre alta e sintomi simili a quelli dell’influenza, e possibili tossicità neurologiche.
Entrambi possono essere pericolosi per la vita e in alcuni casi addirittura fatali.
La sindrome da citochine può essere trattata con successo con Tocilizumab.
Sia la leucemia linfoblastica acuta a cellule B sia il linfoma diffuso a grandi cellule B sono tumori maligni aggressivi.
In Europa, la leucemia linfoblastica acuta a cellule B rappresenta circa l'80% dei casi di leucemia tra i bambini, e per i pazienti che hanno ricadute in seguito alle terapie standard le prospettive di guarigione sono scarse.
Il linfoma diffuso a grandi cellule B è la forma più comune di linfoma non-Hodgkin, rappresentando fino al 40% di tutti i casi a livello globale. Per i pazienti che ricadono o non-rispondono alla terapia iniziale, esistono limitate opzioni di trattamento con bassi tassi di sopravvivenza per la maggior parte dei pazienti a causa dell'inidoneità al trapianto di cellule staminali autologhe ( ASCT ) o in caso di fallimento della chemioterapia di salvataggio o del trapianto ASCT.
In Italia si stima che ogni anno 70-80 pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B e circa 700 per il linfoma diffuso a grandi cellule B potrebbero beneficiare della terapia CAR-T. ( Xagena )
Fonte: Novartis, 2018
XagenaHeadlines2018
