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Unione Europea: approvato Abecma, la prima terapia CAR-T anti-BCMA per i pazienti con mieloma multiplo


La Commissione europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale ( CMA ) per Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), la prima immunoterapia a cellule T con espressione del recettore per l'antigene chimerico ( CAR ) diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario.

Abecma viene somministrato tramite una singola infusione con una dose target di 420×10(6) cellule T vitali CAR-positive in un intervallo da 260 a 500×10(6) cellule T vitali CAR-positive.
Abecma può essere somministrato a pazienti che hanno ricevuto almeno tre precedenti terapie, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e hanno dimostrato progressione della malattia nell'ultima terapia.

L'efficacia di Abecma si basa sui risultati dello studio KarMMa che ha riguardato 128 pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che avevano ricevuto almeno tre precedenti terapie.

Il tasso di risposta globale ( ORR ) è stato del 73%, e il 33% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa ( CR ).
L'inizio della risposta è stato rapido, con un tempo medio di risposta di 1 mese.
Inoltre, le risposte erano durature, con una durata media della risposta ( DoR ) di 10.6 mesi e di 23 mesi per coloro che hanno ottenuto una risposta completa.

In un'analisi di sicurezza aggregata di 184 pazienti trattati con Abecma negli studi KarMMa e CRB-401, la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) si è verificata nell'81% dei pazienti.
È stato riportato un caso di sindrome CRS ad esito fatale ( grado 5 ).
Il tempo mediano all'insorgenza della sindrome CRS è stato di 1 giorno e la durata mediana della sindrome CRS è stata di 5 giorni.

La neurotossicità di qualsiasi grado su 128 pazienti trattati con Abecma nello studio KarMMa si è verificata nel 18% dei pazienti, inclusi eventi di grado 3 nel 3.1% dei pazienti, senza che si siano verificati eventi di grado 4 o 5.
Il tempo mediano all'inizio della neurotossicità è stato di 2 e la durata mediana è stata di 3 giorni.

Le reazioni avverse più comuni nell'analisi di sicurezza aggregata hanno incluso: neutropenia, sindrome CRS, anemia, trombocitopenia, infezioni con patogeno non-specificato, leucopenia, affaticamento, diarrea, ipokaliemia, ipofosfatemia, nausea, linfopenia, piressia, tosse, ipocalcemia e infezioni. ( Xagena )

Fonte: Bristol Myers Squibb, 2021

XagenaHeadlines2021



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