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Vidaza per la leucemia mielomonocitica giovanile di nuova diagnosi, approvato dall'FDA


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vidaza ( Azacitidina ) per il trattamento dei pazienti pediatrici con leucemia mielomonocitica giovanile di nuova diagnosi.

L'Azacitidina è un inibitore metabolico nucleosidico indicato per il trattamento di alcuni pazienti con sindrome mielodisplastica.

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti FDA ha basato la nuova indicazione sui risultati dello studio multicentrico, in aperto, AZA-JMML-001, che ha coinvolto 18 pazienti pediatrici affetti da leucemia mielomonocitica giovanile.
I ricercatori hanno valutato la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'attività dell'Azacitidina prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

I pazienti hanno ricevuto Azacitidina per via endovenosa ( EV ) nei giorni 1-7 dei cicli di 28 giorni.
Il trattamento è continuato per un minimo di 3 cicli e un massimo di 6 cicli, a condizione che i pazienti non presentassero progressione della malattia o fossero pronti a sottoporsi a trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ) tra il quarto e il sesto ciclo.

I principali risultati di efficacia includevano la remissione clinica completa o la remissione clinica parziale a 3 mesi, con risposte sostenute per almeno 4 settimane nel periodo di 4 settimane prima o dopo la fine del terzo ciclo.

9 pazienti ( 50% ) hanno ottenuto risposte cliniche confermate; di questi 3 hanno ottenuto una remissione clinica completa e 6 una remissione clinica parziale.
Il tempo mediano alla risposta è stato di 1.2 mesi ( intervallo 0.95-1.87 ).

La maggior parte dei partecipanti allo studio ( 94% ) è stata sottoposta a trapianto HSCT, con un tempo mediano al trapianto HSCT di 4.6 mesi ( intervallo, 2.8-19 ).

Gli eventi avversi che si sono verificati in oltre il 30% dei partecipanti allo studio includevano piressia, eruzione cutanea, infezione del tratto respiratorio superiore e anemia.

La FDA aveva in precedenza concesso la revisione prioritaria e la designazione di terapia rivoluzionaria all'Azacitidina per questa indicazione. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2022

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