Medicina
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la designazione di terapia innovativa a Volasertib, un inibitore selettivo della polo-like chinasi ( Plk ), un enzima che regola la mitosi e la cui inibizione determina l’arresto del ciclo cellulare con conseguente apoptosi.
Il farmaco è in sviluppo per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta.
L’approccio terapeutico più comune per la leucemia mieloide acuta è al momento una terapia intensiva di induzione della remissione della malattia, ma molti pazienti anziani non sono idonei per questo approccio, che comporta la somministrazione di alte dosi di chemioterapici, spesso non-tollerati.
La designazione di terapia innovativa ( breakthrough therapy ) è stata introdotta dall’FDA nel 2012 per quei farmaci che trattano patologie gravi o potenzialmente letali, i cui risultati clinici preliminari indicano un potenziale miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili, e implica una procedura accelerata per l’approvazione del farmaco.
Uno studio di fase II, condotto su pazienti con leucemia mieloide acuta non precedentemente trattati e ritenuti non-idonei alla terapia intensiva di induzione della remissione della malattia, ha confrontato Volasertib in associazione alla Citarabina a basso dosaggio ( LDAC ) contro LDAC da sola.
Nei pazienti trattati Volasertib la sopravvivenza mediana libera da eventi è stata di 5.6 mesi versus 2.3 mesi di quella osservata nei controlli. ( Xagena )
Fonte: Boehringer Ingelheim, 2013
XagenaHeadlines2013
