L'amiloidosi AL è una malattia a decorso fatale, caratterizzata dalla deposizione a livello tessutale di fibrille di amiloide, derivate da catene leggere immunoglobuliniche monoclonali.

Il trattamento chemioterapico per os dell'amiloidosi AL presenta una limitata efficacia.

I ricercatori della Boston University School of Medicine hanno valutato l'efficacia di una strategia terapeutica basata sulla somministrazione per via endovenosa di Melfalan ( 100-200 mg/m2 ) e sul trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.

Il periodo medio di follow-up è stato di 8 anni.

Tra i 701 pazienti consecutivi con amiloidosi AL, il 56% ( n = 394 ) è stato trattato con Melfalan ad alto dosaggio e sottoposto a trapianto delle cellule staminali.

Un totale di 82 pazienti ha interrotto il trattamento per scelta personale o per progressione della malattia.

La sopravvivenza media dei 312 pazienti è stata di 4,6 anni.

Una completa risposta ematologia è stata osservata nel 40% dei pazienti, ed era associata ad una prolungata sopravvivenza.

L'incidenza di mortalità entro 100 giorni di trattamento è stata del 13%.
La più alta percentuale di mortalità è stata osservata nei pazienti con cardiomiopatia.

In base ai dati di questo studio, il trattamento con Melfalan ad alto dosaggio associato a trapianto di cellule staminali rappresenta una valida strategia terapeutica nei pazienti , selezionati , con amiloidosi AL. ( Xagena_2004 )

Skinner M et al, Ann Intern Med 2004; 140: 85-93




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