Terapia genica in un modello di distrofia di Duchenne: l'esperienza della Pittsburgh University


A cura di Maurizio Zani

Huard J et coll dell'università di Pittsburgh hanno presentato al 41st Annual Meeting of the American Society for Cell Biology (dicembre 2001) i risultati promettenti ottenuti inoculando nei muscoli di topi mdx (il modello murino per la distrofia di Duchenne ) il gene della distrofina.
Sono state impiegate colture di cellule staminali muscolari scheletriche geneticamente ingegnerizzate.
E' stato osservato che alcune cellule staminali muscolari ingegnerizzate introdotte nei topi mdx sono migrate nei muscoli, mentre altre si sono indirizzate verso il midollo osseo e sono state in grado di produrre nuove cellule ematiche.
Le cellule staminali muscolari rappresentano solo una piccola percentuale delle
cellule muscolari. Per poterle utilizzare in terapia genica è necessario espanderle in vitro. ( Xagena_2002 )

(Deasi BM et al, Stem Cells 2002; 20 : 50-60 ).