I Ricercatori dell'University of Washington a Seattle ( Usa ) hanno trasferito un intero gene della distrofina in topi adulti privi del gene della distrofina.
I topi mdx infatti rappresentano un modello animale della distrofia muscolare di Duchenne.
Il vettore adenovirale , contenente il gene della distrofina , è stato iniettato nei muscoli delle zampe dei topi.
Ad 1 mese dalla singola iniezione il gene della distrofina inserito era ancora espresso.
L'importanza di questo studio stanel fatto che è la prima volta che si dimostra l'espressione dell' intero gene della distrofina in topi adulti. Nei precedenti studi infatti il gene della distrofina veniva iniettato in topi neonati.
Il prossimo obiettivo dei Ricercatori è quello di trovare un sistema per il trasporto genico il più possibile mirato.
Dopo aver dimostrato la sicurezza di questa metodica si potrà passare a studi clinici sull'uomo. ( Xagena_2002 )
DelloRusso C et al , PNAS 2002 ; 99 : 12979-12984