Diabete giovanile
A cura di Telethon
Con un investimento di 7 milioni di dollari in 5 anni, Telethon Italia e la Fondazione americana per il Diabete Giovanile (JDF), stanno finanziando una ricerca per lo studio di questa patologia.
Le proposte di ricerca dovranno far parte di una delle quattro aree considerate prioritarie al fine di trovare una cura per il diabete. La prima di queste aree, Genetica e Genoma, avrà come obiettivo lo studio delle origini del diabete. Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune nella quale cellule del sistema immunitario distruggono le cellule beta del pancreas, deputate alla produzione di insulina. Numerosi sono i geni descritti come responsabili della predisposizione all'insorgenza del diabete e ognuno potrebbe giocare un ruolo diverso. La ricerca nell'ambito genetico si occuperà di individuare quali siano i geni che favoriscono la predisposizione.
La seconda area, Alterazione del sistema immunitario, si occuperà di studi su modelli animali e umani per individuare strategie che possano modificare la risposta del sistema immunitario in modo che non attacchi le isole pancreatiche nei pazienti con diabete di tipo 1. È più che mai noto alla comunità scientifica che solo alcuni tipi di cellule T citotossiche sono responsabili della malattia in quanto distruggono le isole mentre all'interno del sistema immunitario esistono altre cellule T che conferiscono protezione contro il diabete di tipo 1 e altre malattie autoimmuni. Si dovrà capire perchè si ha questa risposta immunitaria alterata nei pazienti e come controllarla.
Il trapianto di isole pancreatiche sane è una terapia utilizzata dai diabetologi per ripristinare la produzione di insulina nei pazienti diabetici e rappresenta la terza area, Ricostituzione delle cellule beta/trapianto. Gli obiettivi di questa area di ricerca sono difficili da realizzare per diverse ragioni.
Prima di tutto la disponibilità di isole pancreatiche per trapianto è molto limitata, inoltre le normali difese dell'ospite generano una nuova risposta immunologica che distrugge le cellule trapiantate. I centri di ricerca Telethon/JDF dovranno individuare nuove strategie per proteggere le isole pancreatiche trapiantate dagli attacchi del sistema immunitario.
La terapia genica per ripristinare i normali livelli di zuccheri ematici rappresenta la quarta area di interesse. I ricercatori esploreranno nuove metodologie di terapia genica per ingegnerizzare cellule umane anche diverse dalle cellule beta del pancreas e indurle a secernere insulina in modo fisiologico.
Cellule così geneticamente modificate potrebbero venire utilizzate per rimpiazzare le cellule beta assenti nel diabete. Inoltre lo sviluppo di una buona tecnologia per il trasferimento genico potrebbe risultare utile anche per la resistenza agli attacchi autoimmuni e al rigetto nel trapianto.
Con scadenza annuale ciascuno dei ricercatori selezionati verrà convocato ad un network meeting per comunicare i risultati della propria ricerca e per esplorare nuove possibili collaborazioni.
( Xagena 2000)