Modello di ratto transgenico per la malattia di Lou Gehrig ( sclerosi laterale amiotrofica )


A cura di Maurizio Zani

Ricercatori della Johns Hopkins e della Wyeth-Ayerst hanno creato un nuovo modello di ratto per la malattia di Lou Gehrig , nota anche come sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Il ratto transgenico trasporta un gene umano difettoso per la superossido dismutasi (SOD1), ed è ritenuto essere il primo modello di malattia neurodegenerativa.
L'enzima superossido dismutasi contrasta i radicali liberi, impedendo loro di danneggiare il DNA e produrre morte cellulare.
In circa 1/5 dei pazienti con SLA si osservano mutazioni in questo gene.
Il ratto transgenico, che trasporta il gene anomalo per la superossido dismutasi, sviluppa una malattia molto simile a quella della sclerosi laterale amiotrofica degli uomini.
Il ratto transgenico presenta rispetto al topo il vantaggio di una progressione più accelerata della malattia e pertanto rappresenta un miglior modello per la valutazione dei trattamenti terapeutici sperimentali.
Il ratto transgenico per la SLA ha già rivelato che gli astrociti svolgono un ruolo chiave nelle prime fasi della malattia.
Prima che i sintomi insorgano si osserva un'alterazione del sistema del trasporto del glutammato, che conduce a morte i motoneuroni. ( Xagena_2002 )

Fonte: Johns Hopkins