Il GTAC ( Gene Therapy Advisor Committee ) dell'UK Department of Health ha raccomandato ulteriori misure per proteggere i pazienti sottoposti a studi clinici di terapia genica.
La decisione del GTAC segue la decisione del Necker Hospital di Parigi di sospendere gli studi clinici di terapia genica, dopo che un giovane paziente, affetto da immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X ( X-SCID ) , ha sviluppato leucemia.
L' X-SCID è una malattia che se non trattata porta il paziente rapidamente a morte per infezioni.
In passato questi pazienti erano sottoposti a trapianto di midollo.Tuttavia questa metodica non permette di ottenere una buona risposta anticorpale.
La terapia genica si è proposta come una strategia alternativa al trapianto di midollo.
Nell'esperimento compiuto presso il Necker Hospital, il vettore utilizzato per introdurre nel bambino il gene sano era un retrovirus , in grado di indurre leucemia nei topi , modificato geneticamente.
Secondo Adrian Trasher, un immunologo, l'insorgenza di leucemia nello studio francese potrebbe essere dovuta all'inserimento del gene "sano" in prossimità di un oncogene.
Esperimenti su animali hanno dimostrato che casi di questo genere sono rari. ( Xagena_2002 )

Fonte : British Medical Journal 2002; 325:791