Terapia genica nel trattamento della SCID-X1


La SCID (Severe Combine ImmunoDeficiency) è una malattia causata da una mutazione che previene la differenziazione dei progenitori linfoidi in cellule T e NK e costringe le persone affette a vivere in camere sterili.
I ricercatori dell'Hospital Necker a Parigi hanno tranfettato cellule CD34+ di due bambini affetti da SCID-X1 con una normale sequenza del gene mutato, e poi hanno reinfuso le cellule.
Dopo 10 mesi i due pazienti presentano normali livelli di cellule T, B e NK.
(Fischer A. et al., Science 2000; 288)

(Keywords : terapia genica, SCID-X1, SCID, Severe Combine ImmunoDeficiency, sistema immunitario)

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