A cura di Telethon

Trasferire geni "sani " nelle cellule dell'organismo per compensare quelli difettosi o mancanti: è l'ambizioso obbiettivo della terapia genica, su cui si fondano le speranze per la cura di molte malattie ereditarie ma anche di patologie acquisite come i tumori. Se dal punto di vista teorico la terapia genica appare come un'idea relativamente semplice, la sua realizzazione pratica presenta una serie di ostacoli tecnici difficili da superare. Per questo, se è vero che in tempi recentissimi sono stati ottenuti i primi concreti successi, comunque limitati ad un ristretto numero di patologie e di pazienti, non va dimenticato che la ricerca di base costituisce una fase insostituibile per la messa a punto di questa giovane e promettente scienza. Ed è proprio nel filone della ricerca di base che si inserisce l'importante risultato ottenuto, con il finanziamento di Telethon, da Luigi Naldini e i suoi collaboratori Antonia Follenzi, Laurie Ailles, Silvia Bakovic e Massimo Geuna dell'IRCC, l'Istituto per la Ricerca e la Cura del Cancro di Candiolo (Torino). Il lavoro ha meritato la pubblicazione sull'ultimo numero della prestigiosa rivista Nature Genetics. I ricercatori torinesi, perfezionando una tecnica già sperimentata dallo stesso Naldini, hanno messo a punto un sistema in grado di assicurare un trasferimento genico efficiente anche in cellule che risultano particolarmente refrattarie con i metodi convenzionali: cellule "mature" che non si dividono più, come i neuroni e le cellule del fegato, oltre che cellule staminali del midollo osseo, uno dei bersagli più promettenti ai fini della terapia genica. ( Xagena 2000 )