La nuova analisi dei dati dello studio di fase 3 EXPLORER-HCM ha rilevato un cambiamento maggiore nel punteggio KCCQ OSS ( Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score ) alla settimana 30 nei pazienti con Mavacamten rispetto al placebo.

La scala KCCQ a 23 item quantifica i sintomi, la funzione fisica, la funzione sociale e la qualità di vita dei pazienti con cardiomiopatia.

Inoltre, più pazienti trattati con Mavacemten hanno ottenuto un miglioramento clinicamente significativo del punteggio KCCQ OSS rispetto al placebo: 35% versus 15%.

Questa nuova analisi dei dati dello studio EXPLORER-HCM ha fornito ulteriori indicazioni sui benefici che l'inibizione della miosina può avere nel migliorare lo stato di salute dei pazienti con grave cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, una condizione cronica, spesso debilitante.

La cardiomiopatia ipertrofica ( HCM ) è una malattia cronica, progressiva, che causa un'eccessiva contrazione dei muscoli cardiaci e riduce la capacità di riempimento del ventricolo sinistro.

Nei pazienti con cardiopatia ipertrofica ostruttiva o non-ostruttiva, lo sforzo fisico può causare affaticamento o mancanza di respiro ed è stato anche associato a un aumento del rischio di fibrillazione atriale, ictus, insufficienza cardiaca e morte cardiaca improvvisa.

In precedenza era stato riportato che, nello studio di fase 3 EXPLORER-HCM, Mavacamten aveva raggiunto l'endpoint primario.

Mavacamten è un modulatore allosterico della miosina cardiaca, di prima classe, che si ritiene agisca riducendo la contrattilità del muscolo cardiaco.( Xagena_2021 )

Fonte: BMS, 2021

Xagena_Medicina_2021