Il pemfigo è una rara malattia autoimmune vescicolare minacciante la vita difficilmente trattabile causata da autoanticorpi IgG anti-desmogleina.

E’ stato condotto uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, per studiare l'effetto terapeutico di un singolo ciclo di Immunoglobulina per via endovenosa ad alte dosi ( 400, 200, oppure 0 mg/kg/die ), somministrata per 5 giorni consecutivi in pazienti relativamente resistenti agli steroidi per via sistemica.

L’efficacia è stata valutata con il tempo per sottrarsi al protocollo come un nuovo endpoint primario, e come endpoint secondari il punteggio di attività del pemfigo, i punteggi dei test ELISA ( enzyme-linked immunosorbent assay ) sugli anticorpi anti-desmogleina, e la sicurezza.

Sono stati coinvolti nella sperimentazione 61 pazienti con pemfigo vulgaris o pemfigo foliaceo che non hanno risposto a Prednisolone ( 20 mg/die o dosaggio superiore ).

Il tempo alla fuga dal protocollo è risultato significativamente prolungato nel gruppo con 400 mg rispetto al gruppo placebo ( p<0.001 ); è stata osservata una relazione dose-risposta tra i 3 gruppi di trattamento ( p<0.001 ).

L'attività di malattia e il punteggio del test ELISA erano significativamente più bassi nel gruppo 400 mg che in altri gruppi ( p<0.05 al giorno 43, p<0.01 al giorno 85 ).

Non è stata riscontrata alcuna differenza nella sicurezza tra i 3 gruppi di trattamento.

In conclusione, l’Immunoglobulina per via endovenosa ( 400 mg/kg/die per 5 giorni ) in un unico ciclo è un trattamento efficace e sicuro per i pazienti con pemfigo relativamente resistenti agli steroidi per via sistemica. ( Xagena_2009 )

Amagai M et al, J Am Acad Dermatol 2009; 60: 595-603



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