In uno studio, 60 pazienti con talassemia ( età mediana, 7 anni; intervallo, 1-37 ) sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche dopo una trattamento con Tiotepa, Treosulfano e Fludarabina.

Prima del trapianto, 27 bambini sono stati assegnati alla classe di rischio 1 della classificazione di Pesaro, 17 alla classe 2, e 4 alla classe 3; 12 pazienti erano adulti.

Venti pazienti hanno ricevuto trapianto da un fratello HLA-identico e 40 da un donatore non imparentato.

L’incidenza cumulativa di fallimento del trapianto e di mortalità legata al trapianto è stata, rispettivamente, del 9% e del 7%.

Otto pazienti sono andati incontro a malattia da trapianto versus ospite ( GVHD ) acuta di grado II-IV, con un’incidenza cumulativa del 14%.

Tra i 56 pazienti a rischio, 1 ha sviluppato malattia da trapianto versus ospite cronica limitata.

Con un follow-up mediano di 36 mesi ( intervallo, 4-72 ), le probabilità di sopravvivenza e di sopravvivenza libera da talassemia a 5 anni sono state, rispettivamente, 93% e 84%.

Né la classe di rischio né il donatore utilizzato hanno influenzato l’esito.

I risultati hanno dimostrato che questa preparazione a base di Treosulfano è sicura ed efficace per i pazienti talassemici sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. ( Xagena_2012 )

Bernardo ME et al, Blood 2012; 120: 473-476

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