La Midostuarina ( Rydapt ) appartiene a una classe di farmaci antitumorali che inibisce la proliferazione dei cloni leucemici e l'accumulo di blasti nei pazienti con leucemia mieloide acuta.
La terapia con Midostaurina è mirata al gene FLT3, la cui mutazione, quando presente, peggiora la prognosi.

La Midostaurina trova inidcazione nel trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta neodiagnosticata, caratterizzata da una specifica mutazione genetica chiamata FLT3.
Il trattamento con Midostaurina viene associato a chemioterapia standard.
Il farmaco è stato anche approvato nella mastocitosi sistemica aggressiva e nella leucemia mastocitaria.

La leucemia mieloide acuta rappresenta il 30% di tutte le leucemie dell'adulto, con una incidenza annuale in Europa pari a 2-4 casi su 100.000 abitanti.
Circa un terzo dei pazienti è anche portatore di una mutazione del gene FLT37 associata a esiti peggiori e a un minore tasso di sopravvivenza, rispetto ai soggetti senza la mutazione.

La Midostaurina è un inibitore orale multi-target della tirosin-chinasi-3 FMS simile ( FLT3 ); agisce bloccando l'attività di diversi enzimi che promuovono la crescita cellulare dei cloni leucemici.

L'efficacia e la sicurezza della Midostaurina sono state valutate in uno studio randomizzato su un campione di 717 pazienti che non erano mai stati trattati per la leucemia mieloide acuta.
E' stato osservato un prolungamento della sopravvivenza dei pazienti che avevano ricevuto il farmaco in combinazione con la chemioterapia paragonati a quelli curati solo con la chemioterapia.

La Midostaurina è controindicata in gravidanza e durante l'allattamento o in presenza di danni polmonari.

Gli eventi avversi riscontrati sono stati: neutropenia con rialzo febbrile, nausea, mucosite, vomito, mal di testa, petecchie, dolore muscolo-scheletrico, epistassi, iperglicemia, infezioni delle alte vie respiratorie. ( Xagena_2017 )

Fonte: FDA, 2017

Xagena_Medicina_2017