Caplacizumab ( Cablivi ) riduce il rischio di morte, di sviluppare eventi cardiovascolari come ictus e infarto miocardico, nonché di vedere recidivare la malattia nei pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica acquisita ( aTTP ), una rara patologia della coagulazione.
Queste sono le conclusioni dello studio di fase III, HERCULES.

La porpora trombotica trombocitopenica acquisita è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale.
È caratterizzata dall'estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo che porta a trombocitopenia grave ( conta piastrinica molto bassa ), anemia emolitica microangiopatica ( perdita di globuli rossi dovuta a distruzione ), ischemia ( limitato apporto di sangue ai tessuti ) e danni diffusi agli organi, specialmente al cervello e al cuore.

L'attuale trattamento consiste nello scambio plasmatico quotidiano, metodica in cui il plasma del paziente viene rimosso e sostituito con il plasma del donatore assieme a immunosoppressione.
Con i trattamenti attualmente disponibili i pazienti continuano a essere a rischio di sviluppare eventi cardiovascolari come ictus e infarto miocardico, nonché di vedere recidivare la malattia.

Lo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3, HERCULES, ha coinvolto 145 pazienti assegnati in modo casuale a ricevere Caplacizumab oppure placebo in concomitanza con lo scambio plasmatico e l’immunosoppressione.

E' emerso che il trattamento con Caplacizumab, in aggiunta alla terapia standard, riduce il tempo di normalizzazione della conta piastrinica.
Inoltre, i pazienti trattati con il nuovo farmaco presentano un minore rischio di morte per porpora trombotica trombocitopenica, di recidiva o di almeno un evento tromboembolico maggiore rispetto al trattamento con placebo.
Ancora, il trattamento consente di ridurre l'uso dello scambio plasmatico e riduce la permanenza nell'Unità di terapia intensiva ( UTI ) e in ospedale. ( Xagena_2019 )

Fonte: The New England Journal of Medicine, 2019

Xagena_Medicina_2019