Il Committee for Medicinal Products for Human Use ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha espresso un giudizio positivo per Pomalidomide ( Imnovid ) per i pazienti con mieloma multiplo una rara forma di tumore ematologico che colpisce le persone anziane per il quale in Europa vi sono circa 27.800 nuovi casi ogni anno.

Pomalyst è indicato nei pazienti che hanno già ricevuto almeno due trattamenti, compresi Lenalidomide e Bortezomib, e nonostante l'uso di questi farmaci abbiano manifestato progressione della malattia.

La Pomalidomide è il terzo farmaco della classe degli immunomodulatori che comprende anche Talidomide e Lenalidomide.

A causa della possibile teratogenicità, analogamente a Talidomide e Lenalidomide, il farmaco è sottoposto a un programma di minimizzazione del rischio ( Pomalyst Risk Evaluation and Mitigation Strategy ) che prevede un attento controllo di tutte le fasi di distribuzione e utilizzazione del prodotto.

Uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato ( rapporto: 2:1 ), in aperto, denominato MM-003 ha arruolato 455 pazienti, e ha messo a confronto Pomalidomide associato a Desametasone a basso dosaggio, rispetto a Desametasone ad alto dosaggio nei pazienti con mieloma multiplo refrattario o recidivante e refrattario che non avevano risposto a una precedente terapia a base di Bortezomib e Lenalidomide, somministrati da soli o in combinazione.

Lo studio MM-003 ha soddisfatto l'endpoint primario per il miglioramento del tasso di sopravvivenza senza progressione della malattia ( PFS ).
La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata pari a 3.6 mesi contro 1.8 mesi ( hazard ratio, HR=0,45; P inferiore a 0.001 ).

Lo studio prevedeva anche una analisi ad interim di sopravvivenza globale ( OS ). In questa analisi, Pomalidomide più Desametasone a basso dosaggio ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza globale che ha attraversato il limite superiore per la superiorità ( OS mediana non-raggiunta vs 7.8 mesi, HR=0.53; p inferiore a 0.001 ).
Come conseguenza, il Comitato per il monitoraggio dei dati ha raccomandato che i pazienti che non avevano ancora manifestato progressione nel braccio trattato con ad alte dosi di Desametasone dovevano passare a Pomalidomide associato a basso dosaggio di Desametasone.

Il mieloma multiplo è un tumore ematologico nel quale plasmacellule maligne sono prodotte in quantità eccessiva dal midollo osseo.
Le plasmacellule sono globuli bianchi che contribuiscono alla produzione delle immunoglobuline, che combattono le infezioni e le malattie.
La maggior parte dei pazienti affetti da mieloma multiplo ha tuttavia cellule che producono una forma di immunoglobulina detta paraproteina ( o proteina M ) che non è utile per l'organismo. Inoltre le plasmacellule maligne sostituiscono le normali plasmacellule e altri globuli bianchi importanti per il sistema immunitario.
Le cellule mielomatose possono inoltre aggredire altri tessuti dell'organismo, per esempio le ossa, causando tumori.
Non è tuttora nota la causa della patologia.
Si tratta per lo più di una patologia dell'anziano, dato che solo il 18% dei pazienti in media è più giovane di 50 anni alla diagnosi. ( Xagena_2013 )

Fonte: Celgene, 2013

Xagena_Medicina_2013