I risultati di uno studio di fase II hanno dimostrato che il farmaco sperimentale, Ruxolitinib ( Jakavi, Jakafi ), un inibitore orale di JAK1 e JAK2, era in grado di indurre una risposta duratura nei pazienti con policitemia vera.
Il farmaco è apparso ben tollerato.

Un totale di 34 pazienti con policitemia vera in forma avanzata, refrattari o intolleranti al trattamento con Idrossiurea, sono stati arruolati.
Tutti i pazienti erano positivi per la mutazione JAK2V167F con un tasso di mutazione di almeno il 20% al basale.

I pazienti sono stati trattati con Ruxolitinib 10 mg due volte al giorno, 25 mg due volte al giorno o 50 mg una volta al giorno.

Il periodo di osservazione dei pazienti ha avuto una durata media di 35.4 mesi.

La risposta al trattamento è stata definita come un ematocrito inferiore al 45% senza flebotomia, ed è stata raggiunta dal 97% dei pazienti durante 24 settimane di trattamento.

Un totale di 20 pazienti ( 59% ) ha raggiunto una risposta completa e 13 ( 38% ) hanno presentato una risposta parziale.

Nel gruppo dei pazienti responsivi al trattamento, la probabilità di mantenimento della risposta per 48 settimane è stata dell’85% e la probabilità di mantenimento della risposta a 144 settimane è stata del 61%.

La trombocitopenia e l’anemia di grado 1 sono stati gli eventi avversi più comunemente osservati; le reazioni avverse non-ematologiche più frequenti sono stati diarrea e febbre, di grado 1 o 2. ( Xagena_2014 )

Fonte: MD Anderson Cancer Center, 2014

Xagena_Medicina_2014