L'Agenzia regolatoria statunitense, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ninlaro ( Ixazomib ) in capsule a somministrazione monosettimanale.

Ixazomib è un inibitore orale del proteasoma, indicato in combinazione con Lenalidomide e Desametasone, per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una terapia.

L’approvazione di Ninlaro è basata sui risultati dello studio di fase III TOURMALINE-MM1. Ixazomib ha raggiunto l’endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata.

Sui risultati della prima analisi ad interim pre-specificata dello studio TOURMALINE-MM1 si è basata anche la decisione dell’Agenzia Europea per i Medicinali ( EMA ) di accettare la domanda di autorizzazione alla commercializzazione di Ixazomib a seguito della concessione di valutazione accelerata rilasciata il 23 luglio 2015 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano ( CHMP ) dell’EMA stessa.



TOURMALINE-MM1 è uno studio internazionale di fase III, in doppio cieco, controllato con placebo condotto in 722 pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, progettato per valutare Ixazomib più Lenalidomide e Desametasone versus placebo più Lenalidomide e Desametasone in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario.

Una prima analisi dei dati ha mostrato che Ninlaro è efficace nel prolungare il periodo di sopravvivenza dei pazienti senza peggioramento della malattia ( sopravvivenza libera da progressione ): il periodo medio senza peggioramento della malattia è stato di 21 mesi nei pazienti trattati con Ninlaro rispetto ai 15 mesi dei pazienti che avevano ricevuto il placebo.
Tuttavia, vi è incertezza per quanto riguarda la portata del miglioramento poiché una successiva analisi dei dati ha mostrato un effetto ridotto.

Gli effetti indesiderati più comuni di Ninlaro assunto in combinazione con Lenalidomide e Desametasone ( che possono riguardare più di 1 persona su 5 ) erano: diarrea, stipsi, trombocitopenia ( bassa conta delle piastrine ), neuropatia periferica ( danni ai nervi delle mani e dei piedi che causano formicolio o intorpidimento ), nausea, edema periferico ( gonfiore, soprattutto delle caviglie e dei piedi ), vomito e mal di schiena.
Effetti indesiderati simili sono stati osservati quando Lenalidomide e Desametasone sono stati utilizzati senza Ninlaro. ( Xagena_2015 )

Fonte: Takeda, 2015

Xagena_Medicina_2015