Uno studio prospettico e multicentrico della durata di 3 anni ha valutato sicurezza ed efficacia di Deferasirox ( Exjade ) nella sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1.

I pazienti eleggibili presentavano livelli di ferritina sierica uguali o superiori a 1000 mcg/L e avevano ricevuto 20 o più unità di cellule rosse del sangue e avevano continuo bisogno di trasfusioni.

La dose iniziale di Deferasirox è stata di 20 mg/kg/giorno, con aumento della dose consentito fino a 40 mg/kg/giorno.

Sono stati arruolati 176 pazienti, e 173 hanno ricevuto la terapia.

Il livello mediano di ferritina sierica è diminuito del 23% nel 53% dei pazienti che hanno completato il trattamento di 12 mesi ( n=91 ), del 36.7% nei pazienti che hanno completato i 2 anni di trattamento ( n=49 ) e del 36.5% in quelli che hanno completato i 3 anni di trattamento ( n=33 ) nonostante la richiesta di trasfusione sia rimasta.

La riduzione nei livelli sierici di ferritina è risultata significativamente correlata con miglioramenti nei livelli di ALT ( P inferiore a 0.001 ).

Il ferro plasmatico labile è stato misurato ogni 3 mesi durante il primo anno di studio.

In totale, 68 pazienti ( 39.3% ) hanno mostrato livelli elevati di ferro plasmatico labile al basale.

Dalla settimana 13, i livelli di ferro plasmatico labile si sono normalizzati in tutti i pazienti con livello anomalo al basale.

Nello studio, 51 ( 28% ) dei 173 pazienti sono andati incontro a miglioramento ematologico in base ai criteri del Working Group 2006; di questi, solo 7 pazienti hanno ricevuto fattori di crescita o terapia per la sindrome mielodisplastica.

Nei 3 anni dello studio, 138 ( 79.8% ) dei 173 pazienti hanno interrotto la terapia, 43 pazienti ( 24.8% ) a causa di eventi avversi o progressione della malattia e 23 ( 13.2% ) per valori anomali degli esami di laboratorio.

I più comuni eventi avversi legati al farmaco sono stati disturbi gastrointestinali e aumento della creatininemia.

Si sono verificati 28 decessi, nessuno dei quali ritenuto correlato a Deferasirox.

In conclusione, Deferasirox riduce il livello sierico di ferritina e il ferro labile plasmatico nei pazienti dipendenti da trasfusione con sindrome mielodisplastica.
Un sottogruppo di pazienti ha mostrato un miglioramento nei parametri ematologici ed epatici. ( Xagena_2012 )

List AF et al, J Clin Oncol 2012; 30: 2134-2139

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