La European LeukemiaNet ( ELN ) ha proposto criteri di risposta e definizione di resistenza e intolleranza a Idrossiurea ( Oncocarbide ) nella policitemia vera.

Tali criteri sono stati valutati in 261 pazienti con policitemia vera ( follow-up mediano, 7.2 anni ) trattati con Idrossiurea per un periodo mediano di 4.4 anni.

Risposta completa, risposta parziale e assenza di risposta sono state osservate, rispettivamente, nel 24%, 66% e 10% dei pazienti.

Il raggiungimento della risposta ELN ( completa o parziale ) o la risposta ematocritica non ha portato a una migliore sopravvivenza o a una minore incidenza di trombosi e di sanguinamento.

Al contrario, l’assenza di risposta nella conta leucocitaria è risultata associata a un rischio più elevato di decesso ( hazard ratio, HR=2.7; P=0.007 ), mentre la mancanza di risposta nella conta piastrinica ha coinvolto un maggior rischio di trombosi e sanguinamento.

Resistenza e intolleranza a Idrossiurea sono state registrate, rispettivamente, nel 11% e nel 13% dei pazienti.

La resistenza a Idrossiurea è risultata associata a un maggiore rischio di decesso ( HR=5.6; P inferiore a 0.001 ) e trasformazione ( HR=6.8; P inferiore a 0.001 ).

In sintesi, soddisfare la definizione ELN di risposta a Idrossiurea non è risultato essere associato a un beneficio nell’esito clinico in pazienti con policitemia vera, mentre la risposta nella conta piastrinica e dei leucociti è risultata predittiva di una riduzione delle complicazioni tromboemorragiche e di una migliore prognosi, rispettivamente.
La resistenza a Idrossiurea è risultata essere un fattore prognostico negativo. ( Xagena_2012 )

Alvarez-Larrán A et al, Blood 2012; 119: 1363-1369

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