Melfalan ( Alkeran ) ad alto dosaggio più trapianto di cellule staminali rappresenta un trattamento efficace per l’amiloidosi da catene leggere: Tuttavia, questa terapia è associata a una elevata mortalità correlata al trattamento in pazienti con coinvolgimento cardiaco.

Sono stati studiati 187 pazienti con coinvolgimento cardiaco con amiloidosi da catene leggere sottoposti ad alte dosi di Melfalan nel periodo 1996-2008.

L’età mediana era 57 anni e il tempo mediano dalla diagnosi all’alta dose di Melfalan è stato pari a 3.6 mesi.

Metà dei pazienti ha ricevuto dose ridotta di Melfalan ( 100-160 mg/m2 ).

La sopravvivenza generale mediana è stata di 66 mesi, 54 mesi da diagnosi e da Melfalan ad alto dosaggio, rispettivamente, e 91 pazienti ( 49% ) erano vivi all’ultimo follow-up a 52 mesi ( mediana ) dall’alta dose di Melfalan.

Trenta pazienti ( 16% ) sono deceduti entro 100 giorni dal trapianto; solo un basso livello sierico di albumina ha predetto decessi precoci.

In generale, risposta ematologica e risposte cardiache sono state osservate nel 66% e nel 41% dei pazienti, rispettivamente.

La sopravvivenza generale mediana per i pazienti con e senza risposta ematologica è risultata non raggiunta ed è stata di 22 mesi, rispettivamente ( P inferiore a 0.01 ); e per quelli con una diminuzione o nessuna diminuzione del frammento N-terminale del propeptide natriuretico di tipo B ( NT-proBNP ) è risultata non raggiunta ed è stata di 26 mesi, rispettivamente ( P inferiore a 0.01 ).

Nell’analisi multivariata dei fattori basali, solo la dose ridotta di Melfalan ha predetto una sopravvivenza generale più breve.

Il trattamento con alta dose di Melfalan è utilizzabile nei pazienti con amiloidosi cardiaca e il raggiungimento di risposta ematologica e risposta d’organo è associata a un miglioramento della sopravvivenza. ( Xagena_2012 )

Madan S et al, Blood 2012; 119: 1117-1122

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