L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ivosidenib ( Tibsovo ) per il trattamento della leucemia mieloide acuta ( LMA ) di nuova diagnosi con una mutazione dell’isocitrato deidrogenasi-1 ( IDH1 ) secondo un test approvato dalla FDA.

L’impiego del farmaco è limitato ai pazienti di età maggiore o uguale a 75 anni o con comorbilità che li rendono non-idonei alla chemioterapia di induzione intensiva.

Le mutazioni IDH1 sono state associate a una prognosi sfavorevole nella leucemia mieloide acuta.
In precedenza Ivosidenib era stato approvato per la leucemia mieloide acuta recidivante / refrattaria con mutazione IDH1.

L’approvazione di Ivosidenib si basa sui risultati di uno studio che ha arruolato 28 pazienti di età pari a 75 anni o superiore, con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, con una mutazione di IDH1 o con comorbilità che precludeva la chemioterapia di induzione intensiva.

Il periodo di follow-up mediano è stato di 8.1 mesi ( intervallo: 0.6–40.9 mesi ); la durata mediana del trattamento è stata di 4.3 mesi ( intervallo: 0.3–40.9 mesi ).

Il 28.6% dei pazienti ( IC 95%: 13.2–48.7% ) ha ottenuto remissione completa ( CR ); il 14.3% dei pazienti ( IC 95%: 4.0–32.7% ) ha ottenuto risposta completa con recupero ematologico parziale ( CRh ); il 42.9% dei pazienti ( IC 95%: 24.5–62.8% ) ha ottenuto CR+CRh.

Il 41.2% ( 7/17 ) dei pazienti dipendenti dalle trasfusioni ha ottenuto indipendenza dalle trasfusioni di durata di 8 settimane o superiore.

Le reazioni avverse con incidenza maggiore o uguale al 25% sono state: diarrea, stanchezza, edema, inappetenza, leucocitosi, nausea, artralgia, dolore addominale, dispnea, sindrome da differenziazione e mialgia. ( Xagena_2019 )

Fonte: FDA, 2019

Xagena_Medicina_2019