Nel corso dell'American Society of Hematology Annual Meeting sono stati presentati i dati preliminari sul farmaco Revimid ( CC-5013 ) nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche.
Lo studio ( fase clinica I/II ) aveva come obiettivo quello di identificare la dose minima tollerata e valutare l'attività del Revimid nei pazienti con sindromi mielodisplastiche , dipendenti dalla trasfusione o con anemia sintomatica.

Sono stati arruolati 23 pazienti tra cui :

-17 pazienti (74%) con sindromi mielodisplastiche ai primi stadi;
-19 pazienti (83%) dipendenti da trasfusioni
-7 pazienti (44%) precedentemente trattati, ma senza successo, con Talidomide

I dati preliminari hanno riguardato 16 pazienti. Nel 56% dei casi (n=9) è stata osservata una risposta eritroide : 8 pazienti sono diventati indipendenti dalla trasfusione ed 1 paziente ha presentato un aumento nei livelli di emoglobina.
La risposta è apparsa essere durevole ( almeno 29 settimane ).
Inoltre 5 pazienti hanno mostrato una risposta piastrinica e 5 pazienti su 8 (63%) con anormalità all'indagine citogenetica hanno presentato una completa scomparsa delle anormalità.
Il 73% dei pazienti (8/11) con anemia refrattaria ( RA ) o con anemia refrattaria con sideroblasti ad anello ( RARS ) ed il 69% (9/13) con sindromi mielodisplastiche a rischio basso ed intermedio, hanno raggiunto una risposta eritroide.
Questo indica che il maggior beneficio clinico del trattamento con Revimid si ha nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ai primi stadi.
Tutti e 5 i pazienti con una delezione sul cromosoma 5q31-33 hanno raggiunto una completa risposta eritroide e scomparsa del clone anomalo.
Tutti i pazienti che hanno richiesto 25mg/die di Revimid hanno richiesto una riduzione della dose a causa della comparsa di mielosoppressione. Il 57% dei pazienti che hanno ricevuto 10mg/die hanno presentato mielosoppressione ed hanno dovuto ridurre il dosaggio a 5mg.
Sono stati osservati anche casi di polmonite. ( Xagena_2000 )

XagenaFarmaci_2002