E' disponibile in Italia Blincyto ( Blinatumomab ) per la leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria, negativa per il cromosoma Philadelphia.

Blinatumomab è un anticorpo monoclonale bispecifico che si lega contemporaneamente alle cellule T del sistema immunitario e alle cellule B maligne grazie al sistema BiTE.

Il trattamento della leucemia linfoblastica acuta con Blinatumomab, rispetto alla chemioterapia standard, ha permesso di raggiungere: percentuali più elevate di remissione completa della malattia, raddoppio della sopravvivenza globale ( OS ), minori eventi avversi.

L'indicazione approvato per Blyncito è: trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivata o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia.

La leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivata o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia è una patologia estremamente rara e molto aggressiva.
Si registrano circa 7-10 nuovi casi all’anno per milione di abitanti; per questo motivo la leucemia acuta linfoblastica dell’adulto è da considerare una malattia rara.
Negli Stati Uniti, nel corso del 2015, il numero di casi stimati è stato di circa 6.000.
In Europa e in Italia i dati di incidenza sono del tutto analoghi e quindi la stima di nuovi casi di pazienti adulti in Italia è di circa 300 nuovi casi all’anno.

Questa leucemia insorge nel midollo osseo all’interno del compartimento delle cellule staminali emopoietiche.
Il processo di trasformazione tumorale colpisce un progenitore preposto alla produzione di cellule linfatiche ( linfociti B o T ). La trasformazione tumorale di queste cellule avviene di solito in modo rapido ed è dovuta allo sviluppo di alterazioni acquisite del DNA che provocano un blocco della normale maturazione della cellula midollare.
Queste cellule trasformate non sono più in grado di dare origine a linfociti maturi e progressivamente si accumulano nel midollo osseo, portando a una destrutturazione di tutta la sua funzione.

Blinatumomab, capostipite di una nuova classe di immunoterapici, è il primo e unico anticorpo bispecifico che si avvale dell’innovativa piattaforma BiTE ( Bispecific T-cell Engager ) sviluppata da Amgen.
Gli anticorpi bispecifici BiTE agiscono legandosi a due bersagli contemporaneamente: da una parte le cellule T del sistema immunitario e dall’altra le cellule B maligne.

Le cellule T sono globuli bianchi deputati a riconoscere e annientare le cellule tumorali iniettando al loro interno sostanze che ne causano la morte. Le cellule tumorali, però, possono eludere il sistema immunitario evitando di essere attaccate e distrutte.
Blinatumomab crea un ponte tra CD3, recettore espresso sulla superficie delle cellule T, e CD19, recettore presente sulla superficie delle cellule B. In questo modo stimola il sistema immunitario a riconoscere le cellule maligne e a combatterle.

Attualmente, Blinatumomab è l’unica alternativa alla chemioterapia per i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta.

Numerosi sono gli studi di fase I e II condotti nel corso degli anni che hanno restituito risultati talmente incoraggianti da aver spinto FDA ( Food and Drug Administration ) e EMA ( European Medicines Agency ) a concedere a Blinatumomab una revisione accelerata e una autorizzazione all’immissione in commercio condizionata.
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA, integrando i risultati dello studio TOWER, ha convertito l’autorizzazione da condizionata a totale.

TOWER è uno studio di fase III, che ha dimostrato un beneficio in termini di sopravvivenza globale con Blinatumomab ( 4 mesi versus 7.7 mesi con la terapia standard ). ( Xagena_2017 )

Fonte: Amgen, 2017

Xagena_Medicina_2017