Talidomide e Lenalidomide possono alleviare l’anemia nella mielofibrosi, tuttavia il loro impiego è limitato dalla potenziale insorgenza di neuropatia periferica e mielosoppressione.

Un gruppo di Ricercatori della Mayo Clinic di Rochester negli Stati Uniti, ha valutato la sicurezza e l’attività terapeutica di un’altro farmaco immunomodulatore, la Pomalidomide.

In uno studio di fase II, randomizzato, multicentrico, in doppio cieco sono stati valutati 4 bracci di trattamento: Pomalidomide ( 2 mg/die; Actimid ) più placebo, Pomalidomide ( 2 mg/die ) più Prednisone, Pomalidomide ( 0.5 mg/die ) più Prednisone e Prednisone più placebo.

La Pomalidomide è stata somministrata fino a 12 cicli trattamento di 28 giorni.
Il Prednisone ( 30 mg/die ) è stato somministrato in dose decrescente durante i primi 3 cicli.

In totale, 84 pazienti con anemia associata a mielofibrosi sono stati assegnati in maniera casuale a uno dei bracci di trattamento: 22, 19, 22 e 21, rispettivamente.

La risposta per quanto riguarda l’anemia è stata documentata in 20 pazienti, inclusi 15 che sono diventati non più dipendenti dalle trasfusioni.

I tassi di risposta nei 4 bracci di trattamento sono stati 23%, 16%, 36%, e 19%.
I dati corrispondenti per i pazienti sottoposti a 3 o più cicli di trattamento ( n=62 ) sono stati pari a: 38%, 23%, 40% e 25%.

La risposta alla Pomalidomide con o senza Prednisone si è dimostrata duratura ( intervallo da 3.2 a 16.9 mesi ) e significativamente migliore in assenza di leucocitosi ( 37% vs 8%; P=0.01 ); JAK2V617F o lo stato citogenetico non hanno influenzato la risposta.

La tossicità di grado uguale o superiore a 3 è risultata poco frequente e ha incluso ( in ciascun braccio di trattamento ) neutropenia ( 9%; 16%; 5%; 5% ), trombocitopenia ( 14%; 16%; 9%; 5% ) e trombosi ( 9%; 5%; 0%; 0% ).

In conclusione, la terapia con Pomalidomide a 0.5 o 2 mg/die con o senza un ciclo breve di Prednisone, è risultata ben tollerata in pazienti con mielofibrosi e attiva nel trattamento dell’anemia. ( Xagena_2009 )

Tefferi A et al, J Clin Oncol 2009; 27: 4563-4569



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