I fattori prognostici per la risposta e la sopravvivenza nei pazienti ad alto rischio con sindrome mielodisplastica trattati con Azacitidina ( Vidaza ) rimangono in gran parte sconosciuti.

All’interno di un programma di terapia compassionevole è stata somministrata Azacitidina a 282 pazienti a rischio alto o intermedio-2 con sindrome mielodisplastica. La diagnosi era RA/RARS/RCMD nel 4%, RAEB-1 nel 20%, RAEB-2 nel 54% e RAEB-t ( leucemia mieloide acuta con 21-30% di blasti nel midollo ) nel 22% dei casi.

Il rischio citogenetico è risultato buono nel 31%, intermedio nel 17% e scarso nel 47%.

I pazienti hanno ricevuto Azacitidina per una media di 6 cicli ( 1-52 ).

Un precedente trattamento a basso dosaggio con Citosina arabinoside ( P=0.009 ), blasti nel midollo osseo superiori al 15% ( P=0.004 ) e cariotipo anormale ( P=0.03 ) hanno previsto in modo indipendente tassi di risposta inferiori.

Un cariotipo complesso ha previsto risposte più brevi ( P=0.0003 ).

Un performance status maggiore o uguale a 2, una citogenetica a rischio intermedio o scarso, la presenza di blasti circolanti e la dipendenza da trasfusioni di globuli rossi maggiori o uguali a 4 U/8 settimane [ per tutti P minore di 10(-4) ] hanno indipendentemente previsto una sopravvivenza globale meno favorevole.

Un punteggio prognostico sulla base di quei fattori ha distinto 3 gruppi di rischio, con sopravvivenza globale media non raggiunta, sopravvivenza globale media di 15.0 e 6.1 mesi, rispettivamente [ P minore di 10(-4) ].

Questo punteggio prognostico è stato convalidato in un gruppo indipendente di pazienti trattati con Azatioprina nello studio AZA-001 ( P=0.003 ).

Il raggiungimento di miglioramenti ematologici nei pazienti che non hanno ottenuto una remissione completa o parziale è stato associato a una migliore sopravvivenza globale [ P minore di 10(-4) ].

In conclusione, i test di routine sono in grado di identificare sottogruppi di pazienti con prognosi distinte trattati con Azacitidina. ( Xagena_2011 )

Itzykson R et al, Blood 2011; 117: 412-418

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