L’Interferone-alfa ( IFN-alfa ) è un trattamento non-leucemogenico della policitemia vera in grado di indurre una remissione citogenetica. Il suo utilizzo è tuttavia limitato dalla tossicità, che porta all’interruzione del trattamento nel 20% circa dei pazienti.

Un gruppo di Ricercatori francesi ha portato a termine uno studio multicentrico di fase II sull’uso di PegInterferone alfa-2a in 40 pazienti con policitemia vera.

Tra gli obiettivi dello studio c’erano anche la valutazione dell’efficacia, della sicurezza dell’Interferone alfa-2a pegilato e il monitoraggio della malattia residua utilizzando la quantificazione della mutazione JAK2V617F ( %V617F ).

Il periodo osservazionale mediano è stato di 31.4 mesi.

A 12 mesi, tutti i pazienti valutabili ( n=37 ) hanno mostrato una risposta ematologica, tra cui il 94.6% di risposte complete. Solo 3 pazienti ( 8% ) hanno interrotto il trattamento. Dopo il primo anno, 35 pazienti sono rimasti nella condizione di risposta ematologica completa, inclusi 5 che hanno interrotto il trattamento con PegInterferone alfa-2a.

Campioni sequenziali per la valutazione della %V617F, disponibili per 29 pazienti, hanno mostrato una diminuzione della %V617F in 26 soggetti ( 89.6% ).
Il valore mediano di % V617F è diminuito dal 45% prima del trattamento con Interferone alfa-2a pegilato a 22.5%, 17.5%, 5% e 3% dopo 12, 18, 24 e 36 mesi, rispettivamente.

Una risposta molecolare completa ( JAK2V617F non evidenziabile ) è stata raggiunta in 7 pazienti e si è mantenuta in 5 di loro dopo l’interruzione del trattamento con Interferone-alfa-2a-pegilato.

Non è stato osservato alcun evento vascolare.

Questi risultati hanno mostrato che l’Interferone alfa-2a pegilato permette di raggiungere maggiori tassi di risposte ematologiche e molecolari nei pazienti con policitemia vera, con una tossicità limitata e, in alcuni casi, riesce anche ad eliminare il clone JAK2 mutato. ( Xagena_2008 )

Kiladjian J-J et al, Blood 2008; 112: 3065-3072



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