Nel corso del Congresso della World Federation of Haemophilia ( WFH ) a Melbourne ( Australia ) sono stati presentati i risultati preliminari dello studio di fase 3 Guardian 2 su Turoctocog alfa ( NovoEight ), fattore VIII della coagulazione ricombinante indicato per la profilassi e il trattamento on demand dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A.

E’ stata dimostrata la riduzione nel lungo periodo dei sanguinamenti nell'impiego in profilassi di Turoctocog alfa.

Guardian 2 è uno studio internazionale, in aperto, a braccio singolo, che ha coinvolto188 persone con emofilia A provenienti da 18 Paesi, già precedentemente arruolate negli studi Guardian 1 e Guardian 3.

A ciascun paziente è stato somministrato Turoctocog alfa sia in profilassi sia nel trattamento al bisogno dei sanguinamenti tra un'infusione e l'altra.
I risultati preliminari hanno mostrato che il tasso complessivo di sanguinamenti ( ABR - annual bleeding rate ) stimato per un anno nel regime di profilassi con Turoctocog alfa è pari a 3.1 ( mediana 1.7 ) sanguinamenti / paziente / anno, con un intervallo da 1.4 ( nei bambini di età 0-5 ) a 1.9 negli adulti ( numero mediano di sanguinamenti / paziente / anno).
Inoltre, il regime di profilassi con Turoctocog alfa ha portato a diminuzione del tasso complessivo di sanguinamenti, cui ha fatto seguito la stabilizzazione a un livello ridotto nell'arco di tempo valutato.

Turoctocog alfa può essere conservato a una temperatura di 30˚C per 6 mesi, offrendo in tal modo al paziente libertà di utilizzo dove e quando necessario.

L'emofilia è una malattia cronica ed ereditaria della coagulazione, che colpisce principalmente il sesso maschile. Le persone con emofilia A mancano o hanno un malfunzionamento della proteina fattore VIII, essenziale per la coagulazione del sangue. Queste persone hanno tendenza a sanguinare più a lungo del normale, o soffrono di emorragie a livello di muscoli, articolazioni e organi interni. La cura dell'emofilia A si basa sulla terapia sostitutiva, attraverso l'infusione per vai endovenosa del fattore VIII della coagulazione.

L'emofilia colpisce circa 420.000 persone nel mondo, ma in molti Paesi la malattia è sottostimata. In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici.

Oltre a Turoctocog alfa, Novo Nordisk ha sviluppato un portfolio completo di molecole volte a migliorare la cura della emofilia.
I prodotti attualmente disponibili includono: Eptacog alfa ( NovoSeven ) per il trattamento di emorragie spontanee e per la copertura durante l'intervento chirurgico in pazienti con emofilia e anticorpi inibitori contro il fattore VIII e il fattore IX ( emofilia A e B con inibitori ); il fattore XIII della coagulazione ( NovoThirteen ) per il trattamento di profilassi a lungo termine delle emorragie nei pazienti da 6 anni in poi con deficit congenito della sub-unità A del fattore XIII, una malattia della coagulazione molto rara e grave con limitate possibilità di trattamento.

Le molecole in fase di sviluppo clinico da parte di Novo Nordisk includono: N8-GP, fattore VIII O-GlicolPegilato caratterizzato da una emivita più lunga e volta a ridurre il carico del trattamento nelle persone con emofilia A; N9-GP, fattore IX ricombinante a lunga durata d'azione per l'emofilia B destinata a ridurre significativamente i sanguinamenti con un'infusione settimanale.

Fonte: Novo Nordisk, 2014

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