L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha annunciato l’approvazione di Oxbryta ( Voxelotor ) per il trattamento dell’anemia falciforme negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni.

L’anemia a cellule falciformi è una malattia del sangue ereditaria caratterizzata dalla forma anormale ( mezzaluna o a falce ) dei globuli rossi, che determina una limitazione del flusso nei vasi sanguigni e limita il rilascio di ossigeno ai tessuti, causando un forte dolore, danno d’organo e uno stato infiammatorio grave e cronico.

Voxelotor, in quanto inibitore della polimerizzazione dell’emoglobina falciforme, agisce aumentando l’affinità dell’emoglobina con l’ossigeno con conseguente stabilizzazione dei globuli rossi ad uno stato ossigenato, prevenendo la polimerizzazione dell’emoglobina e la conseguente forma a falce e distruzione dei globuli rossi.

L’approvazione di Oxbryta si basa sui risultati di uno studio clinico condotto su 274 pazienti con anemia falciforme.
Nello studio sono stati confrontati tre gruppi: 90 pazienti trattati con 1500 mg di Oxbryta, 92 pazienti trattati con 900 mg di Oxbryta e 92 pazienti che hanno ricevuto placebo.
La valutazione dell’efficacia si basava sull’aumento del tasso di risposta all’emoglobina che nei pazienti trattati con 1500 mg di Oxbryta è stata del 51.1% rispetto al 6.5% dei pazienti trattati con placebo.

Le reazioni avverse più comunemente osservate nei pazienti trattati con Oxbryta includevano cefalea, diarrea, dolore addominale, nausea, affaticamento, eruzione cutanea e piressia.

Oxbryta ha ottenuto l’approvazione accelerata.
Saranno necessari ulteriori studi post-autorizzativi per confermare l’effettivo beneficio clinico e il profilo di sicurezza di Oxbryta. ( Xagena_2019 )

Fonte: FDA, 2019

Xagena_Medicina_2019