La terapia della leucemia linfoblastica acuta pediatrica, recidivata, è ostacolata da bassi tassi di remissione e alta tossicità, soprattutto nella seconda e nelle successive recidive.

Uno studio di fase 1 ( T2005-003 ) ha mostrato che la combinazione di Bortezomib ( Velcade ) con Vincristina, Desametasone, Asparaginasi pegilata e Doxorubicina ha una tossicità accettabile.

È stata riportata la fase 2 di espansione di tale combinazione in pazienti con leucemia linfoblastica acuta in recidiva dopo fallimento di 2-3 precedenti regimi terapeutici.

Nello studio, 22 pazienti con leucemia linfoblastica acuta, recidivata, sono stati trattati con Bortezomib in combinazione con questo regime; i pazienti avevano un’età compresa tra 1 e 22 anni e leucemia linfoblastica acuta da precursori di cellule B ( n=20 ) o leucemia linfoblastica acuta a cellule T ( n=2 ).

La neuropatia periferica di grado 3 si è sviluppata in 2 ( 9% ) pazienti.

Dopo il decesso di 3 pazienti per infezione batterica, il trattamento di profilassi con Vancomicina, Levofloxacina e Voriconazolo non ha comportato una ulteriore mortalità per cause infettive negli ultimi 6 pazienti.

Nello studio, 14 pazienti hanno raggiunto remissione completa e 2 remissione completa senza recupero piastrinico, per un tasso di risposta generale del 73%, incontrando i criteri predefiniti per la chiusura precoce dello studio.

Pazienti con precursori delle cellule B hanno raggiunto i migliori risultati, con 16 pazienti su 20 ( 80% ) con risposta completa più risposta completa senza recupero piastrinico, mentre i 2 pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T non hanno risposto.

In conclusione, questa combinazione di Bortezomib con chemioterapia è attiva nella leucemia linfoblastica acuta da cellule B; la profilassi antibiotica potrebbe essere utile nel ridurre la mortalità. ( Xagena_2012 )

Messinger YH et al, Blood 2012; 120: 285-290

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