L'inibitore della tirosin-chinasi Ponatinib ( Iclusig ) e l'anticorpo monoclonale Blinatumomab ( Blincyto ), che ha come bersaglio CD19 sulle cellule leucemiche, sono altamente efficaci come monoterapie per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) positiva al cromosoma Philadelphia ( Ph+ ).

La combinazione delle due terapie può fornire un'alternativa alla chemioterapia e al trapianto di cellule staminali ( SCT ) senza i rischi e gli effetti collaterali associati.

In uno studio di fase II, coordinato da ricercatori del MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas ( Stati Uniti ), è stata valutata la sicurezza e l'efficacia della combinazione senza chemioterapia di Ponatinib più Blinatumomab in 55 pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ di nuova diagnosi o recidivante / refrattaria e pazienti con leucemia mieloide cronica in fase blastica linfoide ( LMC-LBP ).

La risposta molecolare completa è stata osservata nel 96% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ di nuova diagnosi, nel 92% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ recidivante o refrattaria e nell'83% dei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase blastica linfoide.

Per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ di nuova diagnosi, il tasso di sopravvivenza libera da eventi a 2 anni e il tasso di sopravvivenza globale sono stati ciascuno del 93%.

Non sono state osservate ricadute, e il trapianto di cellule staminali non è stato necessario nella prima remissione.

Il trattamento è risultato ben tollerato, con la maggior parte delle tossicità di grado 1 o 2, suggerendo che questa combinazione è sicura ed efficace per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+.
I risultati promettenti nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ di nuova diagnosi hanno indicato che questo regime potrebbe essere in grado di eliminare la necessità di chemioterapia e trapianto di cellule staminali per questi pazienti. ( Xagena_2022 )

Fonte: European Hematology Association ( EHA ) Congress, 2022

Xagena_Medicina_2022