E’ stato osservato che alte dosi di chemioterapia seguite da trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche producono tassi di risposta più elevati ed una migliore sopravvivenza generale rispetto alla chemioterapia standard nell’amiloidosi AL ( amiloidosi a catena leggera immunoglobulinica ), ma queste due strategie non sono state confrontate in uno studio randomizzato.

Ricercatori del Myelome Autogreffe ( MAG ) e dell’Intergroupe Francophone du Myelome ( IFM ) Intergroup hanno condotto uno studio randomizzato, che comparato la somministrazione di una dose elevata di Melfalan per via endovenosa, seguita da trapianto autologo di cellule staminale ematopoietiche con una dose standard di Melfalan più un’alta dose di Desametasone nei pazienti con amiloidosi AL.

I pazienti, di età compresa tra 18 e 70 anni, con una recente diagnosi di amiloiosi AL sono satti assegnati in maniera casuale a ricevere un’alta dose di Melfalan ( Alkeran ) più cellule staminali autologhe o Melfalan più un’alta dose di Desametasone per via orale.

In ciascun gruppo sono stati arruolati 50 pazienti.

E’ stata compiuta un’analisi intention-to-treat, con la sopravvivenza generale come endpoint primario.

Dopo un follow-up medio di 3 anni, la sopravvivenza mediana stimata è stata di 22,2 mesi nel gruppo trattato con un alto dosaggio di Melfalan e 56,9 mesi nel gruppo Melfalan più un’alta dose di Desametasone ( P=0,04 ).

Tra i pazienti con malattia ad alto rischio, la sopravvivenza generale è risultata simile nei due gruppi.
Tra i pazienti con malattia a basso rischio, è stata evidenziata una differenza non significativa tra i due gruppi nella sopravvivenza generale a 3 anni ( 58% nel gruppo assegnato a ricevere un’alta dose di Melfalan versus 80% nel gruppo destinato a ricevere Melfalan più un alta dose di Desametasone; P=0,13 ).

Dallo studio è emerso che non è stata riscontrata una superiorità del trattamento dell’amiloidosi AL con un’alta dose di Melfalan seguita da un trapianto autologo di cellule staminali, rispetto al trattamento con la dose standard di Melfalan più Desametasone, riguardo alla sopravvivenza generale. ( Xagena_2007 )

Jaccard A et al, N Engl J Med 2007; 357: 1083-1093



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