Octocog alfa ( Kovaltry ) è un nuovo Fattore VIII ricombinante prodotto da Bayer per il trattamento dell'emofilia A.

Kovaltry è un Fattore VIII intero, sintetizzato a partire dalle stesse cellule, ma modificate e dotate di HSP70 umana ( Heat Shock Protein 70 kilodaltons ), una proteina chaperon che consente un miglioramento nella produzione del fattore VIII. Una modalità che favorisce il corretto folding ( ripiegamento ), più simile a quello che circola nei soggetti normali, una migliore interazione con il fattore di Von Willebrand e una migliore glicosilazione.

L’approvazione del farmaco da parte della Commisione Europea si è basata sui risultati del Programma di sviluppo clinico composto dai tre studi multinazionali LEOPOLD I, LEOPOLD II e LEOPOLD KIDS, disegnati per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza di questo nuovo Fattore VIII.
Nel complesso, queste sperimentazioni hanno valutato il farmaco in più di 200 fra bambini e adulti con emofilia A grave, provenienti da 60 Centri per il trattamento dell’emofilia in 25 Paesi nel mondo.

L'aspetto più rilevante per i pazienti è l'aumento dell'emivita del farmaco di due ore e mezza, che nella terapia profilattica permette di ridurre le somministrazioni settimanali da 3 a 2 in pazienti selezionati.

Per aumentare la sicurezza, inoltre, le cellule che producono il Fattore VIII sono state fatte crescere in sieri completamente sintetici, in assenza di proteine animali, e la purificazione ha fatto uso di nuove tecniche di nanofiltrazione per prevenire qualsiasi rischio di contaminazione virale.

L'efficacia di Kovaltry nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie è stata dimostrata in uno studio principale condotto su 62 pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A in forma grave e precedentemente trattati con altri prodotti basati sul Fattore VIII. Il numero di sanguinamenti osservati durante la terapia con Kovaltry era, in media, di 3.8 eventi all’anno ( prevalentemente a carico delle articolazioni ).
Prima della terapia con Kovaltry, gli eventi di sanguinamento riscontrati erano, in media, 6.9 all’anno.
Risultati comparabili sono stati osservati nei pazienti che hanno continuato ad assumere il medicinale dopo il completamento dello studio iniziale.
Circa il 70% degli eventi di sanguinamento verificatisi sono stati gestiti con una sola iniezione di Kovaltry, un ulteriore 15% degli eventi ha risposto a una seconda iniezione e la risposta è stata considerata buona o eccellente in circa l’80% dei casi.
Inoltre, il controllo della perdita ematica osservato in 12 pazienti sottoposti a un importante intervento chirurgico durante lo studio è stato valutato buono o eccellente dai medici di questi pazienti.

È stato condotto un secondo studio su 51 bambini di età inferiore a 12 anni, precedentemente trattati con altri prodotti basati sul Fattore VIII, per i quali è stato riscontrato lo stesso risultato di 3.8 eventi di sanguinamento all’anno, in media, durante la terapia con Kovaltry ( soprattutto in relazione a traumi ).
La risposta al trattamento è stata considerata buona o eccellente in circa il 90% dei casi. Anche i dati ottenuti da uno studio di supporto hanno confermato i benefici del trattamento preventivo con Kovaltry nella riduzione del numero di sanguinamenti.

Le reazioni di ipersensibilità ( allergiche ) con Kovaltry sono poco comuni, interessando da 1 paziente su 1.000 a meno di 1 paziente su 100. Quando si verificano possono comprendere: angioedema ( rigonfiamento dei tessuti sottocutanei ), bruciore e dolore pungente nel sito di iniezione, brividi, arrossamento, esantema pruriginoso, cefalea, orticaria, ipotensione, letargia, nausea, irrequietezza, tachicardia, costrizione toracica, formicolio, vomito e sibilo respiratorio. In alcuni casi, queste reazioni possono manifestarsi in forma grave.
I pazienti possono sviluppare anticorpi contro le proteine di criceto o di topo; il medicinale non deve essere utilizzato in pazienti che soffrono di ipersensibilità ( allergia ) a Octocog alfa o alle proteine di criceto o di topo.
Con i medicinali a base di Fattore VIII sussiste anche il rischio che alcuni pazienti sviluppino inibitori ( anticorpi ) contro tale fattore; pertanto, il medicinale potrebbe diventare inefficace, con conseguente perdita di controllo sul sanguinamento. ( Xagena_2016 )

Fonte: Bayer, 2016

Xagena_Medicina_2016