L’utilizzo di Eftrenonacog alfa ( Alprolix ), un fattore IX ricombinante fuso con il dominio Fc di IgG ( rFIXFc ), caratterizzato da una emivita prolungata, permette di ottenere bassi tassi di sanguinamento nei pazienti con grave emofilia B, trattati con iniezioni profilattiche ogni 1-2 settimane.
Queste le conclusioni di uno studio di fase III, condotto su 123 pazienti adulti o adolescenti con grave emofilia B, allo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di Eftrenonacog alfa per la prevenzione e il trattamento delle emorragie in questi pazienti.

Lo studio ha incluso quattro gruppi di trattamento: i primi due ( 1 e 2 ) hanno ricevuto una profilassi settimanale o con un intervallo modulato sulla necessità individuale ( intervallo mediano: 12 giorni ), rispettivamente; il gruppo 3 ha ricevuto un trattamento al bisogno e il gruppo 4 un trattamento nel periodo perioperatorio.

Il confronto fra i tassi mediani annui degli episodi di sanguinamento nei primi 3 gruppi ( 3, 1.4 e 17.7, rispettivamente ) ha mostrato un vantaggio a favore dei pazienti riceventi la terapia profilattica, con una riduzione dell’83% nel gruppo 1 e dell’87% nel gruppo 2, rispetto al gruppo 3 che ha ricevuto un trattamento episodico ( p inferiore a 0.001 ).

Nel gruppo 4, l’emostasi è stata giudicata buona o eccellente durante tutti gli interventi di chirurgia maggiore.
Nessun inibitore è stato rilevato in nessun paziente ricevente Eftrenonacog alfa, anche se tutti i pazienti erano pretrattati e i soggetti con una storia di inibitore erano esclusi dallo studio.
Gli eventi avversi osservati ( eventi avversi gravi nel 10.9% dei partecipanti ) erano generalmente corrispondenti a quelli attesi in questa categoria di pazienti.

Nei pazienti con grave emofilia B, il trattamento sostitutivo profilattico ha migliorato l’esito clinico, ma l’emivita relativamente breve delle preparazioni di fattore IX attualmente disponibili pone la necessità di frequenti iniezioni endovenose, con effetti negativi sulla qualità di vita dei pazienti.

Questo studio ha dimostrato che la proteina di fusione rFIXFc presenta una emivita prolungata rispetto al fattore IX ricombinante ( 82.1 ore verso 33.8 ore ) e permette un’efficace trattamento e prevenzione dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia B. ( Xagena_2013 )

Powell JS et al, N Engl J Med 2013; Epub ahead of print

Xagena_Medicina_2013