Uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, a singolo braccio, ha valutato la risposta del ferro cardiaco ed epatico alla terapia con Deferasirox ( Exjade ) per 18 mesi.

Sono stati arruolati da 4 Centri degli Stati Uniti 28 pazienti con T2* anormale e frazione d'eiezione ventricolare sinistra normale.

Tutti i pazienti hanno ricevuto inizialmente dosi di Deferasirox da 30 a 40 mg/kg al giorno.

I pazienti presentavano un grave sovraccarico di ferro: la concentrazione media di ferro epatico era di 20.3 mg Fe/g di peso secco, la ferritina sierica era pari a 4417 ng/ml e il T2* cardiaco era di 8.6 ms.

Nella popolazione intent-to-treat, il 48% dei soggetti ha raggiunto l'endpoint primario ( miglioramento del T2* cardiaco a 18 mesi, p non significativo ).

Ci sono stati 2 decessi: 1 per insufficienza cardiaca congestizia e 1 per sepsi.

Tra i 22 pazienti che hanno completato lo studio, i miglioramenti della concentrazione media di ferro epatico e del T2* cardiaco sono stati, rispettivamente, del 16% ( p=0.06 ) e del 14% ( p=0.07 ).
Il miglioramento del T2* cardiaco ( 13 pazienti ) è stato preannunciato dalla concentrazione media di ferro epatico iniziale, finale, e dalla sua variazione percentuale, ma non dal T2* cardiaco iniziale.

Il ferro cardiaco è migliorato del 24% nei pazienti con concentrazione media di ferro epatico nei due quartili inferiori ed è peggiorato dell’8.7% nei pazienti con concentrazione media di ferro epatico nei 2 quartili superiori.

La frazione di eiezione ventricolare sinistra è rimasta invariata in tutti i momenti.

In conclusione, la monoterapia con Deferasirox è risultata efficace nei pazienti con piccoli o modesti depositi di ferro ma non è riuscita a rimuovere il ferro cardiaco nei pazienti con gravi carichi di ferro epatico. ( Xagena_2010 )

Wood JC et al, Blood 2010; 116: 537-543



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